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1、异基因造血干细胞移植治疗儿童慢粒细胞白血病 Still waters run deep.流静水深流静水深,人静心深人静心深 Where there is life,there is hope。有生命必有希望。有生命必有希望背背 景景 儿童儿童CML发病率低：发病率低：3-5%。对于儿童。对于儿童CML这一特殊群体的治疗选择，国内这一特殊群体的治疗选择，国内外仍主张有合适供者首选异基因造血外仍主张有合适供者首选异基因造血干细胞移植。干细胞移植。背背 景景 儿童这一特殊群体受益于絡氨酸酶抑儿童这一特殊群体受益于絡氨酸酶抑 制剂远远小于成人制剂远远小于成人 我国特殊国情我国特殊国情 造血干细胞移植治
2、疗儿童造血干细胞移植治疗儿童CML疗效疗效 目目 的的 回顾性分析了北京市道培医院回顾性分析了北京市道培医院 2001年年1月至月至2009年年12月儿童慢性粒月儿童慢性粒细胞白血病患者接受异基因造血干细细胞白血病患者接受异基因造血干细胞移植胞移植(alloHSCT)的疗效以及相关因的疗效以及相关因素素。方方 法法 21例患者中男例患者中男14例，女例，女7例例 中位年龄中位年龄13岁岁(316岁岁)方方 法法 慢性期（慢性期（CP）13例：第一次慢性期例：第一次慢性期11例，第二次慢性期例，第二次慢性期2例例 加速期（加速期（AP）1例例 急变期（急变期（BP）7例，其中包括例，其中包括1例
3、移植例移植后复发的二次移植后复发的二次移植 方方 法法所有的病例均诊断为成人型所有的病例均诊断为成人型CML，均，均有有Ph染色体，染色体，BCR/ABL融合基因移植融合基因移植前均为阳性前均为阳性 方方 法法预处理方案预处理方案：白消安加环磷酰胺方案：白消安加环磷酰胺方案(BUCY)移植方式：移植方式：HLA配型相合的同胞配型相合的同胞4例例HLA配型不合的亲缘移植配型不合的亲缘移植14例（例（3/6相相合合7例，例，4/6相合相合7例）例）无血缘关系外周血干细胞移植无血缘关系外周血干细胞移植3例例方方 法法移植物抗宿主病移植物抗宿主病(GVHD)预防均采用环预防均采用环孢菌素加短程甲氨蝶呤
4、孢菌素加短程甲氨蝶呤(MTX)加骁悉加骁悉 预防方案。预防方案。平均随访时间为平均随访时间为50.14个月个月 结结 果果 全部全部21例病人例病人alloHSCT后仅仅死亡后仅仅死亡3例，例，3例均为急变期行单倍型移植，其例均为急变期行单倍型移植，其余病例全部存活余病例全部存活结结 果果 结结 果果慢性期患儿慢性期患儿13例，目前全部存活例，目前全部存活加速期患儿加速期患儿1例，目前存活例，目前存活4年年11个个月月不同疾病阶段不同疾病阶段 结结 果果急变期患儿急变期患儿6例，死亡例，死亡3例，其中例，其中1例因例因为复发死于移植后早期，为复发死于移植后早期，1例因为复发例因为复发死于移植后
5、死于移植后1年，另外年，另外1例死于早期例死于早期GVHD不同疾病阶段不同疾病阶段 结结 果果21例病例中，例病例中，HLA配型全相合配型全相合4例例,无无血缘关系外周血干细胞移植血缘关系外周血干细胞移植3例全部存例全部存活。活。HLA配型不合的亲缘移植配型不合的亲缘移植14例，死亡例，死亡3例，均为急变期患儿。例，均为急变期患儿。结结 果果长生存（五年以上）患儿长生存（五年以上）患儿9例，目前有例，目前有2例仍有慢性移植物抗宿主病，其中例仍有慢性移植物抗宿主病，其中1例伴有关节挛缩，影响生活质量例伴有关节挛缩，影响生活质量。结结 论论alloHSCT可以有效治疗小儿慢性粒细可以有效治疗小儿慢性粒细胞白血病。虽然急变期患儿仅有胞白血病。虽然急变期患儿仅有50%存活，但和其它治疗手段相比，疗效存活，但和其它治疗手段相比，疗效仍然值得肯定。仍然值得肯定。结结 论论 移植方式对于疗效无明显影响，目前移植方式对于疗效无明显影响，目前我国多为独生子女家庭，因此可选用我国多为独生子女家庭，因此可选用非血缘或单倍体移植，用合适移植预非血缘或单倍体移植，用合适移植预处理方案可以有效治疗以及治愈小儿处理方案可以有效治疗以及治愈小儿慢性粒细胞白血病。慢性粒细胞白血病。