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1、异基因造血干细胞移植治异基因造血干细胞移植治疗儿童慢粒细胞白血病疗儿童慢粒细胞白血病背背景景儿童儿童CML发病率低：发病率低：3-5%。对于儿童。对于儿童CML这一特殊群体的治疗选择，国内这一特殊群体的治疗选择，国内外仍主张有合适供者首选异基因造血外仍主张有合适供者首选异基因造血干细胞移植。干细胞移植。方方 法法移植物抗宿主病移植物抗宿主病(GVHD)预防均采用环预防均采用环孢菌素加短程甲氨蝶呤孢菌素加短程甲氨蝶呤(MTX)加骁悉加骁悉预防方案。预防方案。平均随访时间为平均随访时间为50.14个月个月结结 果果 全部全部21例病人例病人alloHSCT后仅仅死亡后仅仅死亡3例，例，3例均为急变
2、期行单倍型移植，其例均为急变期行单倍型移植，其余病例全部存活余病例全部存活结结 果果 结结果果慢性期患儿慢性期患儿13例，目前全部存活例，目前全部存活加速期患儿加速期患儿1例，目前存活例，目前存活4年年11个个月月不同疾病阶段不同疾病阶段 结结果果急变期患儿急变期患儿6例，死亡例，死亡3例，其中例，其中1例因例因为复发死于移植后早期，为复发死于移植后早期，1例因为复发例因为复发死于移植后死于移植后1年，另外年，另外1例死于早期例死于早期GVHD不同疾病阶段不同疾病阶段 结结果果21例病例中，例病例中，HLA配型全相合配型全相合4例例,无无血缘关系外周血干细胞移植血缘关系外周血干细胞移植3例全部
3、存例全部存活。活。HLA配型不合的亲缘移植配型不合的亲缘移植14例，死亡例，死亡3例，均为急变期患儿。例，均为急变期患儿。结结果果长生存（五年以上）患儿长生存（五年以上）患儿9例，目前有例，目前有2例仍有慢性移植物抗宿主病，其中例仍有慢性移植物抗宿主病，其中1例伴有关节挛缩，影响生活质量例伴有关节挛缩，影响生活质量。结结论论alloHSCT可以有效治疗小儿慢性粒细可以有效治疗小儿慢性粒细胞白血病。虽然急变期患儿仅有胞白血病。虽然急变期患儿仅有50%存活，但和其它治疗手段相比，疗效存活，但和其它治疗手段相比，疗效仍然值得肯定。仍然值得肯定。结结论论移植方式对于疗效无明显影响，目前移植方式对于疗效无明显影响，目前我国多为独生子女家庭，因此可选用我国多为独生子女家庭，因此可选用非血缘或单倍体移植，用合适移植预非血缘或单倍体移植，用合适移植预处理方案可以有效治疗以及治愈小儿处理方案可以有效治疗以及治愈小儿慢性粒细胞白血病。慢性粒细胞白血病。结束语结束语谢谢大家聆听！谢谢大家聆听！19