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1、实验性研究v林德通过实验将林德通过实验将1212个坏血病病人分成个坏血病病人分成6 6组，每组除共同的组，每组除共同的膳食外，另对各组分别加入柑子、柠檬、苹果汁、芳香硫膳食外，另对各组分别加入柑子、柠檬、苹果汁、芳香硫酸，醋、海水等。酸，醋、海水等。v每一测试过程为每一测试过程为1414天，他发现服用天，他发现服用柑子、柠檬柑子、柠檬的两组，仅的两组，仅6 6天后病情就有了显著的好转，获得最快最好的疗效。天后病情就有了显著的好转，获得最快最好的疗效。v证明维生素证明维生素C C对坏血病有防治效果，这是一项治疗措施效对坏血病有防治效果，这是一项治疗措施效果的考核，也证明了维生素果的考核，也证明了
2、维生素C C缺乏是坏血病的病因。缺乏是坏血病的病因。坏血病坏血病 VS 维生素维生素C Goldberger（戈耳德伯格）戈耳德伯格）的人群实验主要分为：的人群实验主要分为：诱发试验诱发试验 用限制性膳食（低蛋白质）引起人体糙皮病用限制性膳食（低蛋白质）引起人体糙皮病防治实验防治实验用改良膳食（增加动物蛋白质）治愈和预防人体糙皮病用改良膳食（增加动物蛋白质）治愈和预防人体糙皮病Goldberger 关于糙皮病的研究关于糙皮病的研究 Goldberger Goldberger的结论的结论的结论的结论糙皮病可以通过适当的膳食来预防，而无需其他因素糙皮病可以通过适当的膳食来预防，而无需其他因素（如卫
3、生状况）干预。（如卫生状况）干预。根据富裕人家膳食特征（富人很少患糙皮病）以及流根据富裕人家膳食特征（富人很少患糙皮病）以及流行病学观察结果，提示食物因素为新鲜动物蛋白。行病学观察结果，提示食物因素为新鲜动物蛋白。该实验研究中可能是该实验研究中可能是鲜肉鲜肉和和牛奶牛奶起了保护作用，即它起了保护作用，即它们提供了糙皮病预防因子。们提供了糙皮病预防因子。研究对象研究对象试验组试验组(干预组干预组)对照组对照组有效有效无效无效有效有效无效无效发病时序发病时序工作时序工作时序随随 机机分分 配配实验性研究基本概念abcd概 念 流行病学实验研究是将人群随机分为实验组和对照组，以研究者人为控制的措施给
4、予实验组的人群，而不给对照组的人群该措施，随访并比较两组人群的结局，以评价该措施的效果的一类前瞻性研究方法。特 点n实验法而非观察法，设计时必须控制研究因素和外部因素，研究对象分组要遵循随机化的原则。n有设计严格的平行对照组，并要进行可比性检验。n必须有对个人或群体的干预措施。随访结局指标随访结局指标前因后果前因后果分 类n临床试验：以临床病人个体为研究对象，用治疗药物或措施消除疾病症状、恢复健康或提高生存率，从而对其效果进行评价或检验。n现场试验n社区干预试验：以社区人群（整体）为研究对象，对预防药物或措施的效果进行检验或评价；或在疾病尚未发生以前对增加疾病发生危险的因素进行干预，从而对预防
5、或干预效果进行评价。n个体试验：以定义明确的人群中的个体（尚未患病）为研究对象进行的干预试验。流行病学实验研究分类流行病学实验研究分类优 点n可以人为控制研究对象的条件，对结果可以进行标准化评价。n通过随机分组，实验组和对照组的可比性好。n两组同步观察，外部因素对结果影响小。n设计严格，前瞻性，可以验证因果关系。缺 点n实施及设计复杂。n研究对象条件严格，对一般人群缺乏代表性，影响结果推论到总体。n研究对象（人)的依从性不易保证，有时还会发生医德方面的争论。临床试验的定义n 按实验法的原理，运用随机分配的原则将实验对象分为实验组和对照组，给予前者某种治疗措施,不给后者某种措施或给予安慰剂，经过
6、一段时间同等的观察后评价该措施产生的效应，其目的是评价临床治疗和预防措施的效果和进行病因研究。通常意义的临床试验是指临床随机对照试验（randomized controlled trial/，randomized controlled trial,RCT)。临床试验的特征n论证强度高：随机、对照、盲法；偏倚少n前瞻性研究：前因后果n人道主义原则：知情同意书n研究对象的依从性：正相关 研究对象对于试验要求和规定遵守的程度称为依从性。n实施的复杂性：内外环境的不同产生混杂、交互作用，标准化很难实施。资料的收集资料的收集数据分析数据分析研究设计研究设计结果解释结果解释临床实验的实施临床实验的实施临床
7、试验设计的组成部分n研究因素n研究对象n效应指标研究因素n性质 可为生物、社会及心理因素；外部强加、人体内环境n强度 即所使用的药物或措施的总量、次数、每次的剂量、疗程的数量等，应通过查阅文献和开展小规模的预试验找出适宜强度。n实施方法 在获得研究因素的基础上制订出使用常规和制度。（标准化、纠正）研究对象的概念n目标人群：亦称为靶人群或参考人群，指能够将流行病学实验的结果推论到的总体人群。n源人群：按照一般定义和计算，能够产生合格对象的人群，需要从中排除不能评定的对象、能够评定但不合格以及资料不全无法分类者。n实际人群：指严格按照定义和计算符合研究对象标准的人群。n研究对象：亦称为实验人群，指
8、为研究提供资料且结果唯一直接适用的一部分个体。目标人群（总体）源人群（实际人群）合格人群研究对象不能评定的对象能够评定但不合格资料不全无法分类者不能纳入者研究对象的概念研究对象n选择研究对象的标准n应根据国际疾病分类和全国性学术会议规定的诊断标准来选择患者。n如某疾病尚无公认的标准，可自行规定。此时应尽量采用客观指标。n设计时还应规定纳入标准和排除标准。选择研究对象时的重要注意事项n入选的研究对象确能从科研中受益n研究对象的代表性：好n研究疾病的发病率：高n研究对象的依从性：好n志愿者的选择：（假阳性）值得探讨。研究对象的样本量n样本量的决定因素n研究因素的有效率：有效率，即实验组和对照组比较
9、数值差异越大，样本量越少。n研究事件或疾病的发病率：反比。n显著性水平：反比。通常取0.05或0.01。n效力（1-）：与成反比。通常取0.10或0.20。n双侧检验比单侧检验需要的样本量大。n样本量的计算：查表法n两样本率比较n计量资料的配对比较人口相对稳定，并有足够的数量。人口相对稳定，并有足够的数量。研究疾病在本地区发病率较高。研究疾病在本地区发病率较高。疫苗效果评价时，应选择近期内未发生该疾病疫苗效果评价时，应选择近期内未发生该疾病流行的地区。流行的地区。医疗卫生保健机构健全。医疗卫生保健机构健全。领导和群众有较高的参与意识（有协作精神和领导和群众有较高的参与意识（有协作精神和条件）条
10、件）。实验现场的选择实验现场的选择效应指标n选择效应指标的要点n关联性：指标与目的有本质上的联系n特异性：易于揭示本质，且不受干扰影响n客观性：客观记录的指标n真实性和可靠性n指标的分类n计数指标n计量指标n等级指标n指标的数量 制定效应指标观察常规临床试验的设计原则n对照n随机化n重复n盲法设置对照n设置对照的意义n科学的评定药物疗效或措施效果：比较才能鉴别n排除非研究因素对疗效的影响：均衡可比性n确定治疗的毒副反应的可靠方法：疾病？药物？n设置对照的原则n对照组必须在开始试验前设计好：n对照组在同时期比不同时期好，在本单位比外单位好；n对照组和试验组均应按随机分配的原则分组。对照的类型n性
11、质n有效对照（标准疗法对照）：最常用。n以公认有效的药物、现有的标准方法或常规方法为公认有效的药物、现有的标准方法或常规方法为对照。对照。n适用于对已知有肯定疗效的治疗方法的疾病进行治适用于对已知有肯定疗效的治疗方法的疾病进行治疗研究。疗研究。n安慰剂对照n对照组使用安慰剂（无有效成分、与药物相同）n适用于所研究疾病无有效药物且安慰剂对病人无影响n空白对照：对照组不采取任何措施医德对照的类型n选择方法n随机对照n非随机对照：偏倚n设计方案n自身对照：消除内外环境的影响,节省样本n交叉设计对照n历史性对照：非随机、非同期自身前后比较自身前后比较比比较较干预前干预前测量测量干预干预干预后干预后测量
12、测量已知结果交叉设计对照足够长随机化分组 n目的 将研究对象随机分配到实验组和对照组，以便两组具有相似的临床特征和预后因素，即两组具有充分的可比性。n方法n完全随机化：单纯随机n区组随机化：将研究对象分成例数相同的区组，区组内再随机分组。区组内研究对象的个数等于处理组数。n分层随机化：按特征分层完全随机分组完全随机分组分层随机分组分层随机分组总总体体层层层层层层可按年龄、性别、可按年龄、性别、种族、教育水平种族、教育水平等分层等分层在各层内再进行前在各层内再进行前述的简单随机分组述的简单随机分组重复原则n目的：消除处理因素影响n样本含量的大小n重复次数保证研究结论具有一定可靠性的保证研究结论具
13、有一定可靠性的前提条件下，科学估计样本含量前提条件下，科学估计样本含量盲法单盲单盲 (single blind)双盲双盲 (double blind)三盲三盲 (triple blind)博君一笑：双盲实验三盲研究三盲研究开放试验开放试验(open trial)不可能实现盲法不可能实现盲法外科手术外科手术锻炼锻炼饮食饮食教育教育实验法实验法(experiment)对对照照前前瞻瞻干干预预随随机机描述性研究描述性研究 -分析性研究分析性研究 队列研究队列研究 +病例对照研究病例对照研究 (/)+随随机机抽抽样样检检验验假假设设能能力力+真实验真实验(true experiment)对对照照前前瞻
14、瞻干干预预随随机机类实验类实验(quasi-experiment)类实验类实验(quasi-experiment)真实验真实验(true experiment)对对照照前前瞻瞻干干预预随随机机临床试验的结果评价n主要评价指标（治疗措施效果评价）治疗有效例数 有效率=100%治疗的总例数 治愈例数 治愈率=100%治疗的总例数 n 年存活的病例数 n年生存率=100%随访满n 年的病例数 临床试验的结果评价n主要评价指标（预防措施效果评价）对照组发生率-实验组发生率 保护率=100%对照组发生率 指标涵义指标涵义对照组如果接受干预措施，则会减少的发病或死亡的比例对照组如果接受干预措施，则会减少的
15、发病或死亡的比例试验组中归因于干预措施而减少的发病或死亡的比例试验组中归因于干预措施而减少的发病或死亡的比例比较比较“队列研究队列研究”中的归因危险度百分比中的归因危险度百分比临床试验的结果评价n主要评价指标（预防措施效果评价）对照组发生率 效果指数=100%实验组发生率临床试验的评价标准n防治效果的结论是否从RCT中获得n是否报告了全部的临床结果n是否详细介绍研究对象的情况n是否同时考虑临床意义和统计学意义n是否介绍防治措施的实用性n论文结论是否包括了全部研究对象马鸣岗.百日咳菌苗预防效果评价百日咳菌苗预防效果评价.见:钱宇平,主编.流行病学研究实例(第二卷).北京:人民卫生出版社.1991.p83-88.曾光.脊髓灰质炎减毒疫苗得现场试验脊髓灰质炎减毒疫苗得现场试验.见:钱宇平,李立明,主编.流行病学研究实例(第三卷).北京:人民卫生出版社.1996.97-107.于志恒.地方性甲状腺肿人群干预实验地方性甲状腺肿人群干预实验.见:钱宇平,李立明,主编.流行病学研究实例(第三卷).北京:人民卫生出版社.1996.9-20.一些经典的实验流行病学研究实例一些经典的实验流行病学研究实例此课件下载可自行编辑修改，仅供参考！此课件下载可自行编辑修改，仅供参考！感谢您的支持，我们努力做得更好！谢谢感谢您的支持，我们努力做得更好！谢谢