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1、1第二章 临床研究资料收集与分类测量指标2临床研究资料：包括常规资料和专题资料测量指标：包括描述性指标（率）和分析性指标（OR、RR）。正确理解和应用这些资料以及测量指标，是临床研究的重要起点和基础。3第一节 概 述第二节 发病率与患病率第三节 死亡与生存频率第四节 疾病频率间影响关系小结第五节 效应测量目 录4第一节 概 述一、临床研究的资料来源二、临床研究的测量方法三、分类测量指标的统计类型四、分类测量指标的应用类型5一、临床研究的资料来源（一）业务统计报表（二）常规工作记录（三）专题调查（四）文献资料6一、临床研究的资料来源（一）业务统计报表如法定传染病报表、职业病报表、医院工作报表等是
2、国家规定的报表，由国家统一设计，要求医疗卫生机构定期逐级上报，提供居民健康状况和医疗卫生机构工作的主要数据。7（二）常规工作记录日常性卫生工作记录包括门诊病历、住院病历、健康检查记录、病理检查、各种物理学检查及医学检查记录、孕妇保健记录、新生儿健康监测记录等。这类资料来自于医院的病案室或相应的各科室。许多医院完成了电子化录入与保存，因此利用较为方便。8业务统计报表和常规工作记录这两类资料具有容易获得、可作动态分析和进行多项目分析比较的优点。但是这些资料的可靠性、完整性存在一定问题:常因标准不一致，给资料的统计分析和比较造成困难；资料所提供信息通常难于满足研究需要。9 （三）专题调查如临床疗效分
3、析、诊断试验评价等专题调查或研究获取的资料。这些资料难于从临床日常工作记录中得到，必须通过专题调查或研究获得。优点：可以根据研究目的与需要，收集所需的资料，并且通过一定质量控制措施，保证资料的可靠性。难点：花费人力、物力和财力较大。10（四）文献资料有些理论性研究和临床决策，不一定仅依靠自己的研究资料，还可利用文献资料。文献资料又称间接资料，包括一切发表在各种文字载体上的研究成果或未公开发表的科研资料，其形式可以是参考书、期刊、工具书以及互联网上发布的信息等。例如系统综述与Meta分析。11二、临床研究的测量方法要求在整个研究过程中，测量的方法要统一，并执行严格的质量控制，在测量的各个环节都要
4、避免测量误差。（一）测量的概念（二）测量方法的分类（三）测量误差12l测量：是指数据收集的过程。一个好的测量能实现研究设计的目的，并为统计分析提供良好的基础。一个差的测量不仅难以达到研究设计的目的，而且用再好再高深的统计分析方法也难以挽救或弥补。（一）测量的概念13（二）测量方法的分类1感官测量法 2仪器测量法 3实验室检测法 以上测量是研究人员利用自己的感官或借助仪器和实验室检测等客观手段了解研究对象的情况，称为客观测量(objective measurement)。4询问调查法14客观测量测得的指标称为客观指标。其中有些测量可以用具体的数值表示出来，如高度、肿瘤的大小，称为计量测量，所得到
5、的资料为计量资料或定量资料，其指标被称为定量指标。4询问调查法 临床医疗和研究中许多症状的测量，如疼痛、头昏、焦虑等，目前尚无较好的客观定量测量方法，主要是通过询问或问卷的方式，由患者根据自己的主观感觉作出回答，故称为主观测量(subjective measurement)或定性测量，其指标称为定性指标。16同定量测量相比，定性测量缺乏精准性，使得临床诊断、疗效、预后评价有一定困难。解决办法？研究新的定量测量方法，代替定性测量方法；借用心理学、精神病学等测量方法，将定性测量指标进行量化处理，以数字来表示，以便进行统计学处理。17（三）测量误差1误差的概念2误差的来源3误差的分类181误差的概念
6、（1）误差(error)公理：任何测量结果都具有误差，误差自始至终存在于一切科学研究的测量过程中，简而言之，测量误差无所不在。（2）误差定义：测量值与真值之差。19 2误差的来源（1）装置误差（2）环境误差（3）人员误差（4）方法误差20（1）装置误差：或称仪器误差。如血压计、分光光度计等装置本身的问题所导致的测量误差。（2）环境误差：指与要求的标准环境状态或时空变化所导致的测量误差。如温度、气压等对血压测量的影响。21（3）人员误差：如在血压测量中，测量者的听觉状况，读数偏向，测前心理定势（如已知受测者是高血压患者）等，都会影响血压测量值。（4）方法误差：指由于测量程序、操作方法和计算方法等
7、所导致的误差。如血压测量中气囊袖带所缚的位置，测定次数，平均值计算等对血压测量的影响。223误差的分类 （1）系统误差（2）随机误差（3）粗大或过失误差23（1）系统误差：又称偏倚（bias）。指在偏离规定的测量条件下多次测量同一量时，其绝对值和符号保持恒定的误差。消除系统误差的基本方法有：以修正值的方式加入测量结果中；在测量过程中，消除产生系统误差的因素；或选择适当的测量方法，使系统误差抵消而不致带入测量结果中。24（2）随机误差：在实际测量条件下，多次测量同一量时，误差的绝对值和符号的变化时大时小，时正时负，即以不可预定的方式变化着的测量误差。25（3）粗大或过失误差：超出在规定条件下预期
8、的误差，它明显歪曲客观事实，其测得值称为坏值、异常值或界外值，应当剔除不要。判定粗大值：“均数+2.58”或“均数+3”，如果测量值超出此范围-剔除。26三、分类测量指标的统计类型分类测量指标，如发病与否、患病与否、死亡与否等，其统计类型分为比例、比和率（真率）。27（一）比例比例(proportion)是指分子包含于分母的分数，如A/(A+B)，常表达为百分数，无量纲，取值范围01。分子和分母代表的应该是同一人群。28（二）比或相对比比(ratio)或相对比(relative ratio)是指分子不包含于分母的分数，因而明显区别于比例，如A/B，它有量纲或无量纲。29（三）率或真率率(rat
9、e)或真率(true rate)是指描述离散事件某变量在单位时间内的瞬时改变量，类似于速率的概念，有量纲（测量单位），反映事件发生的强度或密度。真率指标多应用于大人群长时间随访的资料，或者有观察时间变量的生存资料。30四、分类测量指标的应用类型包括：频率测量指标和效应测量指标（一）频率测量指标是描述性指标，主要分为两种类型：疾病率(morbidity)和死亡率(mortality)。疾病率包括发病率和患病率。死亡测量包括人群死亡率和患者病死率（病例致死率）。31（二）效应测量指标是分析性指标。分为：绝对效应（率差）、相对效应（率比）和归因（防治）比例。32一、发病率的分类广义的发生率，除了发病
10、率，也包括新感染发生率、临床症状或体征发生率、并发症发生率或特定效应发生率等。从统计特征可将发病率分为风险（危险概率）和真率（发病密度）。第二节 发病率与患病率33（一）风险或危险概率风险(risk)或危险概率指个体在一个特定期间并以不发生其他原因的死亡为条件，发生某病或经历某健康状态改变的概率。风险的测量指标无测量单位，数值范围01，可表达为针对观察的无病固定队列的累积发病率（发病数/观察期初无病人数）。34（二）真率或密度在给定时间（点）上，疾病发生相对于观察队列大小在单位时间的瞬时改变强度，该类测量指标有量纲，为时间的倒数（1/时间），理论上数值范围0，即针对观察的无病固定或动态队列的发
11、病密度(incidence density)（发病数/观察人时数）。35 二、发病密度的估计发病密度（incidence density，ID）是指在一定时间内发生某病新病例的速度。36精确法精确法近似法近似法寿命表法寿命表法人时的计算人时的计算精确法精确法 以个人为单位计算暴露人年以个人为单位计算暴露人年 清楚每个对象进入和退出队列清楚每个对象进入和退出队列 的时间，且样本量小。的时间，且样本量小。近似法近似法 样本量大，或不知道每个队列成员样本量大，或不知道每个队列成员 进出队列的具体时间进出队列的具体时间人时数人时数 =观察的平均人口数观察的平均人口数观察的时间观察的时间寿命表法寿命表法
12、 计算简单，并有一定的精确度计算简单，并有一定的精确度 L Lx x=I=Ix x+1/2(N+1/2(Nx x-D-Dx x-W-Wx x)I Ix+1x+1=I=Ix x+N+Nx x-D-Dx x-W-Wx xL LX XX X时时间间内内的的暴暴露露人人年年数数,I,IX XX X时时间间内内的的观观察察人人数数，N NX X X X时时间间内内的的进进入入队队列列人人数数 ，D DX XX X时时间间内内出出现现终终点点结结局局人人数，数，W WX X X X时间内失访人数。时间内失访人数。371990-1999ID=A/PT=?38A=2PT=2+2+3+7+2+6=22 pers
13、on-years IR=A/PT=2/22=0.09 cases/person-year =9 cases/100 person-years.=0.75 cases/100 person-months.=0.025 cases/100 person-days.三、风险（危险概率）的估计Example 1:There were 3,076 males age 20-64 who were employed as plastic workers in Swedish from 1960.(According to the Swedish Cancer Environment Registry)11
14、 of those workers developed brain tumors during the period 1961-1973.The Risk during the 13-year period?11/3076=0.004=441四、患病率的分类和估计vMeasures the number of existing cases of the disease in a population.The point prevalence is the proportion of a population that has the disease at a particular time.2
15、023/3/3042Example:vOf 100 patients hospitalized with stroke,18 had ICH vprevalence of ICH among hospitalized stroke patients?=18%Prevalence-examples10%of residents in Bytown live in damp houses25%of university students are smokers;10%have red hair59%of the Canadian population is obesevIf the data ha
16、ve been collected for one point in time,P is the“point prevalence.”vIt is sometimes more convenient to use the“period prevalence,”calculated as the total number of cases at any time during a specified period,divided by the population at risk midway through the period.vSimilarly,a“lifetime prevalence
17、”is the total number of persons known to have had the disease for at least some part of their lives.2023/3/3045ABCDEF16 17 18 19 20 21 22 23 24 25 26 27 28 29 30 31 1P=2/4=0.5=50%Calculating prevalenceExample:vA sample including 1,500 women age 70-74 years was selected from the population of Changsh
18、a City area.After examination,120 were classified as having the diagnosis of dementia.vThe prevalence of dementia?(Public health impact.Needs.)120/1500=0.08=8%vApart from age,several factors determine prevalence(Figure 2.2).In particular:the severity of illness(if many people who develop a disease d
19、ie within a short time,its prevalence is decreased);the duration of illness(if a disease lasts a short time its prevalence is lower than if it lasts a long time);the number of new cases(if many people develop a disease,its prevalence is higher than if few people do so).P=incidence average duration o
20、f disease例：在19481952年的5年间纽约市Brooklyn区，急性白血病时点患病率为6.7/106，发病密度为32.5/106人年；慢性白血病时点患病率为56.1/106，发病密度为29.0/106人年。可分别计算急性白血病和慢性白血病的平均病程：急性白血病=6.7/32.5(16.7/106)=0.2061(年)=2.47(月)慢性白血病=56.1/29.0(16.1/106)=1.9346(年)=23.22(月)第三节 死亡与生存频率死亡频率与发病率都是对发生事件的测量，死亡频率针对死亡事件，而发病率针对发病事件。同样地，死亡频率也分为风险和平均密度。由于死亡资料比发病资料更
21、容易收集，并且一般更为可靠，所以尤其对于高度致死的罕见病，死亡资料有时用来替代发病率来产生和检验病因假设。一、死亡频率的分类在随访期间发生的死亡事件可分为相互排斥的三种情况：Dx，直接死于研究疾病X；Dxy，疾病X的病例直接死于其他原因Y（非X），疾病X为根本或贡献死因；Dy，未患疾病X的人死于其他原因Y。因此总死亡数XDxDxyDy。死亡频率（密度）可以分为：死亡率、病死率、总死亡率1死亡率(mortality rate)指在总人群中特定疾病X的死亡强度，死亡情况指直接因疾病X的（根本死因）死亡(Dx)或伴有疾病X的死亡(DxDxy)。2病死率(fatality rate)指在患疾病X的人中
22、的死亡强度，死亡情况同上，指直接因疾病X的死亡(Dx)或有疾病X的死亡(DxDxy)，但研究对象是患疾病X的人，而不是总人群。注意：如果人群发病率很低，即使病死率较高，但对总人群的死亡威胁并不大。3总死亡率（total death rate）指在总人群中所有疾病的死亡强度，即总死亡数XDxDxyDy。它与死亡率的研究对象都是总人群，但死亡情况还包括Dy，即死于其他原因Y而未患疾病X的人，即分子包括的范围是所有死因导致的死亡人数。55三、生存频率的估计vIs the probability of remaining alive for a specific length of time.For
23、a chronic disease such as cancer,1-year survival and 5-year survival rates are often used as indicators of the severity of disease and the prognosis.For example,the 5-year survival for acute myelocytic leukemia is about 0.19,indicating that only 19%of patients with acute myelocytic leukemia survive
24、at least 5 years after diagnosis.vEstimation:vIndicators of the severity of disease and the prognosis.Survival for at least 1 years after diagnosis?Five years?57Solution to incomplete observation:Survival analyses.(a)Life Table Analysis (b)K-M Survival Analysis (c)Cox Regression Model 第四节 疾病频率间影响关系小
25、结一、疾病池模型图2-3 表示疾病频率的疾病池模型二、影响疾病频率的因素图2-4 疾病频率的影响因素及其作用路径一、绝对效应二、相对效应三、归因比例四、寿命年系列指标第五节第五节 效应测量效应测量 一、绝对效应绝对效应(absolute effect)是指暴露（处理）组与对照组的频率测量之差，又称差值测量(difference measure)。包括发病差值、患病差值、死亡差值（差值为正值表示危险效应，差值为负值表示保护效应）和功效差值（功效代表防治效果的正面指标）。1发病差值(incidence difference，ID)发病差值包括发病密度差值(IDD)和发病概率差值(RD)：2患病差值
26、(prevalence difference，PD)患病差值是指时点患病率的差值(PD)：3死亡差值(mortality difference，MD)死亡差值基本类似于发病差值，如死亡密度差值(MDD)：4功效差值(efficacy difference，ED)功效(efficacy)代表防治效果的正面指标，如有效率、缓解率或预期反应率等。功效差值(ED)也基本类似于发病差值：二、相对效应相对效应(relative effect)是指暴露组与非暴露（对照）组的频率测量之比，又称比值测量(ratio measure)。比值1表示危险效应，比值1表示保护效应。包括：发病比较、患病比较和死亡比较（一
27、）发病比较1动态队列的人时资料（大人群随访期长，针对慢性病，已经有发病率较低的前提）适合于计算发病密度比(IDR)：2固定队列的概率资料（小人群随访期短，针对急性病）适合于计算发病危险比(risk ratio，RR)即相对危险(relative risk，RR)，以及累积发病率比(cumulative incidence ratio,CIR)：（二）患病比较在横断面研究中，患病率比(prevalence ratio，PR)是暴露组与非暴露组的时点患病率之比。（三）死亡比较死亡密度比(MDR)计算公式如下：三、归因比例归因比例(attributable proportion)又称为归因百分比(a
28、ttributable percent)。（一）归因危险比例针对暴露组(病因学意义)针对人群(公共卫生意义)归因危险人群归因危险归因于暴露的发病率(超额危险)归因于暴露的发病率比例(病因学分数)归因危险百分比 人群归因危险百分比（二）归因预防比例针对暴露组针对人群归因于暴露的发病率下降(预防差值)预防差值 人群预防差值 归因于暴露的发病率下降比例(预防分数)预防分数 人群预防分数四、寿命年系列指标（一）潜在减寿年数潜在减寿年数（potential years of life lost，PYLL）是指某病某年龄组人群死亡者的期望寿命与实际死亡年龄之差的总和，指死亡所造成的寿命损失。它以期望寿命为
29、基础，计算不同年龄死亡造成的潜在寿命损失年，强调了早死对健康的影响，定量地估计了疾病造成早死的程度。（二）伤残调整寿命年伤残调整寿命年（disability adjusted life year，DALY）是指从发病到死亡所损失的全部健康寿命年，包括因早死所致的寿命损失年和疾病所致伤残引起的健康寿命损失年这两部分。DALY是一个定量计算因各种疾病造成的早死与残疾对健康寿命年损失的综合测量指标。（三）质量调整寿命年质量调整寿命年（quality adjusted life year，QALY）把生存时间按生存质量高低分为不同阶段，每阶段给予不同的权重（01间取值），QALY=寿命年数权重。一个QALY反映一个健康生存年，即它可反映在疾病状态下或干预后剩余的健康寿命年数。DALY表示的是损失的健康寿命年，而QALY反映的是经过质量调整仍保存下来的寿命年。（四）健康寿命年1998年Hyder等人提出了一个试图将疾病的致死效果（因某病死亡损失的寿命年L1）及致失能效果（因某病失能损失的寿命年L2）结合在一起的新的测量疾病负担的指标健康寿命年（health life years,HeaLY）=L1+L2。73谢谢 谢谢!