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1、1、基因治疗概念：基因治疗概念：四四、基因治疗曙光初照、基因治疗曙光初照 把把正常基因正常基因导入病人体内，使该基因的表达导入病人体内，使该基因的表达产物发挥功能，从而达到产物发挥功能，从而达到治疗疾病治疗疾病的目的，是治的目的，是治疗疗遗传病遗传病的最有效的手段。的最有效的手段。（把特定的（把特定的（把特定的（把特定的外源基因导入有基因缺陷的细胞外源基因导入有基因缺陷的细胞外源基因导入有基因缺陷的细胞外源基因导入有基因缺陷的细胞中，中，中，中，从而达到治疗疾病的目的）从而达到治疗疾病的目的）从而达到治疗疾病的目的）从而达到治疗疾病的目的）2 2、基因治疗的类型、基因治疗的类型体外基因治疗：体
2、外基因治疗：先从病人体内获得某种细胞，进先从病人体内获得某种细胞，进行培养，然后在行培养，然后在体外完成基因转移体外完成基因转移，再筛选成功，再筛选成功转移的细胞扩增培养，最后重新输入患者体内。转移的细胞扩增培养，最后重新输入患者体内。体内基因治疗：体内基因治疗：直接向人体组织细胞中转移基因直接向人体组织细胞中转移基因的治病方法。（如将治疗囊性纤维病的正常基因的治病方法。（如将治疗囊性纤维病的正常基因转入患者肺组织）转入患者肺组织）3 3、基因治疗的发展现状：、基因治疗的发展现状：处于初期的临床试验阶段处于初期的临床试验阶段4 4、用于基因治疗的基因种类：正常基因、反义基因、用于基因治疗的基因
3、种类：正常基因、反义基因和自杀基因和自杀基因基因工程的实质基因工程的实质：将一种生物的将一种生物的 转移到转移到另一种生物体内，后者产生它本不另一种生物体内，后者产生它本不能产的能产的 ，进而表现出，进而表现出 。基因基因蛋白质蛋白质新的性状新的性状回顾回顾：基因工程在原则上基因工程在原则上只能生产自然只能生产自然界已存在的蛋白质。界已存在的蛋白质。这些蛋白质的结构和功能符合特这些蛋白质的结构和功能符合特定物种生存的需要，却不一定完全定物种生存的需要，却不一定完全符合符合人类生产和生活人类生产和生活的需要。的需要。基因工程的局限性：基因工程的局限性：1.4 蛋白质工程的崛起阅读阅读P26P26
4、第二自然段思考：第二自然段思考：科学家在科学家在干扰素干扰素的保存和玉米的的保存和玉米的赖氨酸赖氨酸的产量上面临什么样的问题？如何解决这的产量上面临什么样的问题？如何解决这些问题？些问题？一、蛋白质工程崛起的缘由一、蛋白质工程崛起的缘由例如：例如：改造改造干扰素（半胱氨酸干扰素（半胱氨酸）体外很难保存体外很难保存干扰素（丝氨酸）干扰素（丝氨酸）体外可以保存体外可以保存半年半年玉米中赖氨酸含量比较低玉米中赖氨酸含量比较低天冬氨酸激酶天冬氨酸激酶（352352位的苏氨酸）位的苏氨酸）二氢吡啶二羧酸合成酶二氢吡啶二羧酸合成酶（104104位的天冬酰胺）位的天冬酰胺）天冬氨酸激酶天冬氨酸激酶（异亮氨酸
5、）（异亮氨酸）二氢吡啶二羧酸合成酶二氢吡啶二羧酸合成酶（异亮氨酸）（异亮氨酸）玉米中赖氨酸含量可提高玉米中赖氨酸含量可提高数倍数倍改造改造改造改造问题问题1：解决：解决：蛋白质功能蛋白质功能不能满足需求不能满足需求改变蛋白质改变蛋白质的的结构结构-半胱氨酸半胱氨酸-体外很难保存体外很难保存？如何改造？如何改造-丝氨酸丝氨酸-体外可以保存半年体外可以保存半年问题问题2：如何对天然：如何对天然蛋白质的结构蛋白质的结构进行改造？进行改造？干扰素干扰素干扰素（改）干扰素（改）(你认为你认为直接对蛋白质分子直接对蛋白质分子进行操作，进行操作，还是通过对还是通过对基因的操作基因的操作来实现？来实现？答：毫
6、无疑问应该从答：毫无疑问应该从对基因的操作对基因的操作来实现来实现对天然蛋白质改造，主要原因如下：对天然蛋白质改造，主要原因如下：（1）任何一种天然）任何一种天然蛋白质都是由基因编码蛋白质都是由基因编码的，的，改造了基因即对蛋白质进行了改造，而改造了基因即对蛋白质进行了改造，而且改造过的蛋白质可以遗传下去。如果对蛋且改造过的蛋白质可以遗传下去。如果对蛋白质直接改造，即使改造成功，被改造过的白质直接改造，即使改造成功，被改造过的蛋白质分子还是无法遗传的。蛋白质分子还是无法遗传的。（基因改造（基因改造可遗传；可遗传；蛋白质改造蛋白质改造不可遗传）不可遗传）（2）对基因进行改造比对蛋白质直接改造）对
7、基因进行改造比对蛋白质直接改造要要容易操作，容易操作，难度要小得多。难度要小得多。-半胱氨酸半胱氨酸-体外很难保存体外很难保存？如何改造？如何改造-丝氨酸丝氨酸-体外可以保存半年体外可以保存半年问题问题3、你能推测出干扰素基因改造前和改、你能推测出干扰素基因改造前和改造后的该部分序列吗？造后的该部分序列吗？（半胱氨酸：（半胱氨酸：UGU；丝氨酸：；丝氨酸：UCU）干扰素干扰素干扰素（改）干扰素（改）某多肽链的一段氨基酸序列是：某多肽链的一段氨基酸序列是：-丙氨酸丙氨酸-色氨酸色氨酸-赖氨酸赖氨酸-甲硫氨酸甲硫氨酸-苯丙氨酸苯丙氨酸-丙氨酸：丙氨酸：GCUGCU、GCCGCC、GCAGCA、GC
8、G GCG 色氨酸：色氨酸：UGG UGG 赖氨酸：赖氨酸：AAAAAA、AAG AAG 甲硫氨酸：甲硫氨酸：AUG AUG 苯丙氨酸：苯丙氨酸：UUUUUU、UUC UUC 讨论：讨论：1 1、请写出决定这一段肽链的、请写出决定这一段肽链的mRNAmRNA片段和基因片段的核片段和基因片段的核苷酸序列。苷酸序列。2 2、确定目的基因的碱基序列后，怎样才能合成或改造、确定目的基因的碱基序列后，怎样才能合成或改造目的基因（目的基因（DNADNA）？）？（1 1）mRNAmRNA序列为：序列为：GCUGCU（或（或C C或或A A或或G G）UGGAAAUGGAAA（或（或G G）AUGUUUAUG
9、UUU（或（或C C）脱氧核苷酸序列：脱氧核苷酸序列：CGACGA（或（或G G或或T T或或C C）ACCTTTACCTTT（或（或C C）TACAAATACAAA（或（或G G）（2 2）确定目的基因的碱基序列后，就可以根据人）确定目的基因的碱基序列后，就可以根据人类的需要改造它，通过类的需要改造它，通过人工合成的方法或从基因库人工合成的方法或从基因库中获取。中获取。1、蛋白质工程的、蛋白质工程的途径途径预期预期蛋白质蛋白质功能功能设计设计预期的蛋白质预期的蛋白质结构结构推测推测应有的应有的氨基酸序列氨基酸序列找到找到相应的相应的脱氧核苷酸序列脱氧核苷酸序列(合成基因合成基因)-中心法则的
10、逆推中心法则的逆推二、蛋白质工程的基本原理二、蛋白质工程的基本原理(P27)预期预期功能功能DNADNA合成合成分子设计分子设计生物生物功能功能转录转录翻译翻译折叠折叠蛋白质工程是指以蛋白质工程是指以蛋白质分子的结构规律蛋白质分子的结构规律及其与及其与生物功能生物功能的关系作为基础，通过的关系作为基础，通过基因修饰或基因基因修饰或基因合成合成，对现有蛋白质进行改造或制造一种新的蛋，对现有蛋白质进行改造或制造一种新的蛋白质，以满足人类对生产和生活的需求。白质，以满足人类对生产和生活的需求。2 2、蛋白质工程的概念、蛋白质工程的概念 P27P27了解蛋白质的结构和功能了解蛋白质的结构和功能改造基因
11、（基因修饰或基因合成）改造基因（基因修饰或基因合成）前提：前提：途径：途径：目的：目的：实现对蛋白质分子的改造实现对蛋白质分子的改造3、基因工程与蛋白质工程的区别、基因工程与蛋白质工程的区别基基因因工工程程蛋蛋白白质质工工程程实实质质结结果果联联系系通通过过改改造造基基因因，以以定定向向改改造造天天然然蛋蛋白白质质，甚甚至至创创造造自自然然界界不不存存在在的的蛋蛋白白质质将将目目的的基基因因从从 供供 体体转转移移到到受受体体细细胞胞，并并在在受受体体细细胞胞中中表表达达只只能能生生产产自自然然界界已已存存在在的的蛋蛋白白质质蛋蛋白白质质工工程程是是在在基基因因工工程程基基础础上上，延延伸伸出
12、出的的第第二二代代基基因因工工程程能能 生生 产产 自自 然然 界界不不存存在在的的蛋蛋白白质质重组重组创新创新三、蛋白质工程的进展和前景三、蛋白质工程的进展和前景1 1、进展、进展P28P28：（1 1）对胰岛素的改造，使其成为速效型药品。对胰岛素的改造，使其成为速效型药品。2 2、前景诱人：、前景诱人：探索将蛋白质工程应用于探索将蛋白质工程应用于微电子微电子方面。方面。3 3、难度很大：、难度很大：主要是目前科学家对大多数主要是目前科学家对大多数蛋白质的高级蛋白质的高级结构结构的了解还很不够。的了解还很不够。用蛋白质工程制造的电子元件具有用蛋白质工程制造的电子元件具有体积小、体积小、耗电少
13、和效率高耗电少和效率高的特点。的特点。小结小结1、蛋白质工程崛起的缘由、蛋白质工程崛起的缘由2、蛋白质工程的原理：、蛋白质工程的原理：中心法则的逆推中心法则的逆推预期预期的蛋白质的蛋白质功能功能出发出发推测推测应有的应有的氨基酸序列氨基酸序列设计设计预期的蛋白质预期的蛋白质结构结构找到找到相应的相应的脱氧核苷酸序列脱氧核苷酸序列3、蛋白质工程的进展和前景、蛋白质工程的进展和前景练习检测练习检测1蛋蛋白白质质工工程程中中直直接接需需要要进进行行操操作作的的对对象象是（）是（）氨基酸结构氨基酸结构 B蛋白质空间结构蛋白质空间结构 C肽链结构肽链结构 D基因结构基因结构2、蛋白质工程的基本流程正确的
14、是（、蛋白质工程的基本流程正确的是（）蛋白质分子结构设计蛋白质分子结构设计DNA合成合成预期蛋白质功能预期蛋白质功能据氨基酸序列推出脱氧核苷酸序列据氨基酸序列推出脱氧核苷酸序列A.B.C.D.C 3、关于基因工程和蛋白质工程的说法正确的、关于基因工程和蛋白质工程的说法正确的是（是（）A都是分子水平上的操作都是分子水平上的操作B基因工程就是改造基因的分子结构基因工程就是改造基因的分子结构C蛋白质工程就是改造蛋白质的分子结构蛋白质工程就是改造蛋白质的分子结构D基因工程能产生自然界根本不存在的基基因工程能产生自然界根本不存在的基因，蛋白质工程能产生自然界已存在的蛋因，蛋白质工程能产生自然界已存在的蛋
15、白质白质A4、关于生物体内存在的天然蛋白质，下列说法关于生物体内存在的天然蛋白质，下列说法不正确的是（不正确的是（）A是生物在长期进化过程中形成的是生物在长期进化过程中形成的B它们的结构和功能符合特定物种生存的需要它们的结构和功能符合特定物种生存的需要C构成天然蛋白质的氨基酸目前发现的有构成天然蛋白质的氨基酸目前发现的有20种种D一定完全符合人类生产和生活的需要一定完全符合人类生产和生活的需要D5、关于蛋白质工程的进展和应用，下列说法、关于蛋白质工程的进展和应用，下列说法不正确的是（不正确的是（）A科学家通过对胰岛素的改造，已使其成为科学家通过对胰岛素的改造，已使其成为速效药品速效药品B生物和材料科学家正积极探索将蛋白质工生物和材料科学家正积极探索将蛋白质工程应用于微电子方面程应用于微电子方面C蛋白质工程技术已经非常成熟，目前正被蛋白质工程技术已经非常成熟，目前正被大力推广应用大力推广应用D蛋白质工程是一项难度很大的工程，目前蛋白质工程是一项难度很大的工程，目前成功的例子不多成功的例子不多C