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1、12021/9/13 传统的治疗疾病的方法有传统的治疗疾病的方法有药物治疗药物治疗和和手术治疗手术治疗。糖尿病患者的病症是尿糖、多饮、多食、多尿。糖尿病患者的病症是尿糖、多饮、多食、多尿。病因是胰岛病变，胰岛素分泌下降，使血糖上升。病因是胰岛病变，胰岛素分泌下降，使血糖上升。该病的早期治疗方案是利用从动物中提取出来的该病的早期治疗方案是利用从动物中提取出来的胰岛素治疗，因为是动物体内的，效果不是很理想。胰岛素治疗，因为是动物体内的，效果不是很理想。如果直接从人体血清中提取，不仅费用昂贵，而且产如果直接从人体血清中提取，不仅费用昂贵，而且产量很少。几年前科学家将人体内控制合成胰岛素的基量很少。几
2、年前科学家将人体内控制合成胰岛素的基因成功地导入了一奶牛受精卵内，从而稳定地从乳汁因成功地导入了一奶牛受精卵内，从而稳定地从乳汁中获得了大量的胰岛素。这种方法虽然应用了基因工中获得了大量的胰岛素。这种方法虽然应用了基因工程的原理，但是病人还是必须定时注射胰岛素，属于程的原理，但是病人还是必须定时注射胰岛素，属于药物治疗。药物治疗。那么有没有那么有没有最根本最彻底最根本最彻底的治疗办法呢？的治疗办法呢？把正常胰岛素基因转入胰岛细胞中，使细把正常胰岛素基因转入胰岛细胞中，使细胞恢复合成胰岛素的能力，即胞恢复合成胰岛素的能力，即基因治疗基因治疗。2021/9/132第三节第三节 基因治疗和基因治疗和
3、 人类基因组计划人类基因组计划32021/9/13一、基因治疗及策略一、基因治疗及策略 概念：概念：为细胞为细胞补上丢失的基因补上丢失的基因或或改变病变改变病变的基因的基因，以达到治疗遗传病的目的。，以达到治疗遗传病的目的。42021/9/13严重综合免疫缺陷症（严重综合免疫缺陷症（SCID）气泡儿童气泡儿童52021/9/13 所谓所谓“气泡儿童气泡儿童”，是指那些一生下来就患有，是指那些一生下来就患有先天性先天性SCID的儿童。该免疫缺陷症表现为的儿童。该免疫缺陷症表现为T细胞和细胞和B细胞的严重免疫缺陷，如不治疗，婴儿会在出生细胞的严重免疫缺陷，如不治疗，婴儿会在出生后一年内，由于严重和
4、反复的感染而夭折。后一年内，由于严重和反复的感染而夭折。SCID常常规疗法是进行骨髓移植，但是它的配型很困难，而规疗法是进行骨髓移植，但是它的配型很困难，而且会由于捐献者患有感染性的单核细胞增多症，导且会由于捐献者患有感染性的单核细胞增多症，导致病人产生淋巴瘤。致病人产生淋巴瘤。“气泡儿童气泡儿童”往往需要在无菌、消毒的隔离环境往往需要在无菌、消毒的隔离环境中才能生存下来。中才能生存下来。62021/9/13 SCID病的病因：病的病因：患者体细胞中的患者体细胞中的腺苷脱氨酶基腺苷脱氨酶基因缺失因缺失，使细胞中不能合成腺苷脱氨酶（，使细胞中不能合成腺苷脱氨酶（ADA）。）。ADA催化腺苷和脱氧
5、腺苷成为肌苷和催化腺苷和脱氧腺苷成为肌苷和2-脱氧肌苷，脱氧肌苷，ADA在淋巴细胞中最多，在淋巴细胞中最多，ADA缺乏导致脱氧腺苷和缺乏导致脱氧腺苷和脱氧三磷酸腺苷蓄积在细胞内，特别是淋巴细胞内。脱氧三磷酸腺苷蓄积在细胞内，特别是淋巴细胞内。这两种代谢产物对淋巴细胞具有毒性，它们能抑制这两种代谢产物对淋巴细胞具有毒性，它们能抑制核糖核苷酸还原酶活性而阻碍核糖核苷酸还原酶活性而阻碍DNA合成，使淋巴细合成，使淋巴细胞不能正常繁殖，从而使患者缺乏正常的免疫功能。胞不能正常繁殖，从而使患者缺乏正常的免疫功能。72021/9/13 1990 年第一例基因治疗临床试验获得成年第一例基因治疗临床试验获得成
6、功。功。具体方法：具体方法：将腺苷脱氨酶（将腺苷脱氨酶（ADA）基因转移到）基因转移到SCID病人的病人的T淋巴细胞中，然后把转基因细胞回输淋巴细胞中，然后把转基因细胞回输到病人体内。到病人体内。3年后，病人年后，病人50%的的T淋巴细胞能淋巴细胞能产生产生ADA，大大减轻了症状，使患者开始了正，大大减轻了症状，使患者开始了正常人的生活（详见图常人的生活（详见图6-1）。）。82021/9/13克隆得到正常基因克隆得到正常基因以病毒以病毒DNA为载体为载体正常基因转入人体细胞正常基因转入人体细胞再转入病人身体再转入病人身体92021/9/13 改变病变基因的方法改变病变基因的方法 纳米技术可将
7、激光束的宽度聚焦到纳米技术可将激光束的宽度聚焦到纳米范围内，可对纳米范围内，可对DNADNA分子进行超微型基分子进行超微型基因修复，也就是使癌基因、控制遗传病因修复，也就是使癌基因、控制遗传病的基因的基因发生突变发生突变，形成正常基因。，形成正常基因。102021/9/13实施基因治疗的必要步骤如下：实施基因治疗的必要步骤如下：找到致病基因找到致病基因 克隆得到大量与致病基因相克隆得到大量与致病基因相 应的正常基因应的正常基因 采取适当方法把正常基因放回采取适当方法把正常基因放回 到到 病人身体内去病人身体内去 进入体内的正常基因应正常表达进入体内的正常基因应正常表达112021/9/13二、
8、人类基因组计划及其意义二、人类基因组计划及其意义 测定人类基因组的测定人类基因组的全部核苷酸（或者说碱基）全部核苷酸（或者说碱基）的序列的序列，解读其中包含的遗传信息。解读其中包含的遗传信息。.目的：目的：为什么要测为什么要测24条？条？人类有人类有22对常染色体和对常染色体和1对性染色体，对性染色体，在常染色体中，每对同源染色体的两条染色体，从根本上说，在常染色体中，每对同源染色体的两条染色体，从根本上说，性质是相同或相似的。因此，对这类同源染色体只研究其中性质是相同或相似的。因此，对这类同源染色体只研究其中的的1条就可以了。而性染色体和有较多的非同源部分，不条就可以了。而性染色体和有较多的
9、非同源部分，不能由性质推测。因此，人类基因组研究就是能由性质推测。因此，人类基因组研究就是22条常染色条常染色体、体、1条染色体和条染色体和1条染色体条染色体,共共24条染色体上条染色体上DNA的总和。的总和。122021/9/131985年提出年提出1990年年10月正式启动月正式启动2001年公开发表工作草图年公开发表工作草图2003年圆满完成测序任务年圆满完成测序任务人类基因组由人类基因组由31.631.6亿个碱基对组成，亿个碱基对组成，已发现的基因约已发现的基因约3-3.53-3.5万万个。个。2.2.过程：过程：3.3.结果：结果：中国承担了中国承担了1%的测序任务，即的测序任务，即
10、3号染色体号染色体上的上的3000万个碱基对。万个碱基对。132021/9/13（）人类基因组计划是人类生命科学史上一项伟（）人类基因组计划是人类生命科学史上一项伟大工程，其实施和完成对人类将产生难以预料的影大工程，其实施和完成对人类将产生难以预料的影响，其作用丝毫不亚于原子弹试验和阿波罗登月计响，其作用丝毫不亚于原子弹试验和阿波罗登月计划。划。4.4.意义：意义：（）对于人类疾病的预防、诊断及治疗方式都会（）对于人类疾病的预防、诊断及治疗方式都会有全新的改变。有全新的改变。（）极大地促进生命科学领域一系列基础研究的（）极大地促进生命科学领域一系列基础研究的发展。发展。142021/9/13（
11、）经济技术价值：给食品制造、医药等产（）经济技术价值：给食品制造、医药等产业带来一场生物革命。业带来一场生物革命。（）促进生命科学与其他学科的整合，产（）促进生命科学与其他学科的整合，产生了一些新兴学科。生了一些新兴学科。生物信息学生物信息学 BioinformaticsBioinformatics 基因组学基因组学 GenomicsGenomics152021/9/135.5.应用价值：应用价值：n追踪疾病基因追踪疾病基因n估计遗传风险估计遗传风险n用于优生优育用于优生优育n建立个体建立个体DNADNA档案档案n用于基因治疗用于基因治疗162021/9/13讨论谁有权利知道基因检测的结果讨论
12、谁有权利知道基因检测的结果1.个人知道自己的基因检测结果有什么价值？个人知道自己的基因检测结果有什么价值？可以判定自己的身体健康状况可以判定自己的身体健康状况,可以避免与环境因可以避免与环境因素有关的遗传病发病素有关的遗传病发病,根据基因信息养成适合自己根据基因信息养成适合自己的生活习惯等等。的生活习惯等等。2.保险公司、企业雇主为什么想获得他人的基因信息保险公司、企业雇主为什么想获得他人的基因信息？如果雇员的基因信息表明健康状况有问题如果雇员的基因信息表明健康状况有问题,可以拒可以拒聘聘;保险公司了解了个人的基因信息可以根据被保保险公司了解了个人的基因信息可以根据被保险人不同的情况收取相应的
13、保险费。险人不同的情况收取相应的保险费。172021/9/131、基因治疗是指、基因治疗是指-（）A、把健康的外源基因导入有基因缺陷的细胞中，把健康的外源基因导入有基因缺陷的细胞中，达达 到治疗疾病的目的到治疗疾病的目的B、对有缺陷的细胞进行修复，从而使其恢复正常，、对有缺陷的细胞进行修复，从而使其恢复正常，从而达到治疗疾病的目的从而达到治疗疾病的目的C、运用人工诱变的方法，使有基因缺陷的细胞发生、运用人工诱变的方法，使有基因缺陷的细胞发生 基因突变，从而恢复正常基因突变，从而恢复正常D、运用基因工程技术，把有缺陷的基因切除，从而、运用基因工程技术，把有缺陷的基因切除，从而 达到治疗疾病的目的
14、达到治疗疾病的目的练习A182021/9/132 2、半乳糖血症病人由于细胞内不能合成半乳糖血症病人由于细胞内不能合成1-磷酸半磷酸半乳糖尿苷酰转移酶，从而导致体内半乳糖积累引起乳糖尿苷酰转移酶，从而导致体内半乳糖积累引起肝脏等功能变损。美国的一位科学家用带有半乳糖肝脏等功能变损。美国的一位科学家用带有半乳糖苷酶基因的噬菌体侵染患者的离体组织细胞，结果苷酶基因的噬菌体侵染患者的离体组织细胞，结果发现这些组织细胞能够利用半乳糖了，这种治疗疾发现这些组织细胞能够利用半乳糖了，这种治疗疾病的方法称为：（病的方法称为：（）A 免疫治疗免疫治疗 B 化学治疗化学治疗 C 基因治疗基因治疗 D 药物治疗药物治疗练习C