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1、基因诊断与基因治疗 第一页，讲稿共八十九页哦第二页，讲稿共八十九页哦第三页，讲稿共八十九页哦第四页，讲稿共八十九页哦第五页，讲稿共八十九页哦第六页，讲稿共八十九页哦第七页，讲稿共八十九页哦第八页，讲稿共八十九页哦第九页，讲稿共八十九页哦第十页，讲稿共八十九页哦第十一页，讲稿共八十九页哦第十二页，讲稿共八十九页哦第十三页，讲稿共八十九页哦第十四页，讲稿共八十九页哦第十五页，讲稿共八十九页哦第十六页，讲稿共八十九页哦第十七页，讲稿共八十九页哦第十八页，讲稿共八十九页哦第十九页，讲稿共八十九页哦第二十页，讲稿共八十九页哦第二十一页，讲稿共八十九页哦第二十二页，讲稿共八十九页哦第二十三页，讲稿共八十九
2、页哦第二十四页，讲稿共八十九页哦第二十五页，讲稿共八十九页哦基因治疗的历史沿革基因治疗的历史沿革 第二十六页，讲稿共八十九页哦1818岁的格尔辛基（岁的格尔辛基（Jesse GelsingerJesse Gelsinger）因临床试验的某些失误而）因临床试验的某些失误而于于19991999年年9 9月月1717日死亡。格尔辛基是世界上首位由基因治疗导日死亡。格尔辛基是世界上首位由基因治疗导致丧生的患者。他患先天性鸟氨酸甲酰氨基转移酶（致丧生的患者。他患先天性鸟氨酸甲酰氨基转移酶（OTCOTC）缺）缺乏症（乏症（X X连锁性遗传病）病症，在男性身上较严重，往往引起新连锁性遗传病）病症，在男性身上
3、较严重，往往引起新生男婴患者的死亡。生男婴患者的死亡。20062006年年7 7月月2424日日,来自伊利诺斯州的一名来自伊利诺斯州的一名3636岁女患者，为了治疗自岁女患者，为了治疗自己的己的风湿性关节炎风湿性关节炎而采用基因治疗的方法而采用基因治疗的方法,在一条腿的膝盖部位注射在一条腿的膝盖部位注射了药剂结果死亡了药剂结果死亡,该公司也被迫关闭。该公司也被迫关闭。第二十七页，讲稿共八十九页哦基因治疗的前景分析基因治疗的前景分析1.基因治疗是将具有治疗价值的基因，即基因治疗是将具有治疗价值的基因，即“治疗基因治疗基因”装配于带有在人体细胞中表达装配于带有在人体细胞中表达所必备元件的载体中，导
4、入人体细胞，直所必备元件的载体中，导入人体细胞，直接进行表达。进行基因治疗时毋须对表达接进行表达。进行基因治疗时毋须对表达产物进行分离纯化，因为人细胞本身可以产物进行分离纯化，因为人细胞本身可以完成这个过程。完成这个过程。第二十八页，讲稿共八十九页哦 可大大降低治疗成本。因为基因治疗不需可大大降低治疗成本。因为基因治疗不需要基因工程中耗资最大的器材与材料费用要基因工程中耗资最大的器材与材料费用，显著降低了工业化的成本。，显著降低了工业化的成本。基因工程的基因工程的“目的基因目的基因”往往不能有效地往往不能有效地进入细胞而不能备应用于基因工程。但基进入细胞而不能备应用于基因工程。但基因治疗不受上
5、述限制。具有治疗作用，理因治疗不受上述限制。具有治疗作用，理论上均可应用于基因治疗。因此，基因治论上均可应用于基因治疗。因此，基因治疗具有更大的潜力。疗具有更大的潜力。第二十九页，讲稿共八十九页哦 基因治疗则必须将基因直接导入人体细胞基因治疗则必须将基因直接导入人体细胞，不仅在技术上具有很大难度，而且在有，不仅在技术上具有很大难度，而且在有效性于安全性方面提出了风为苛刻的要求效性于安全性方面提出了风为苛刻的要求。基因治疗仅有基因治疗仅有10年的历史，不少技术还不年的历史，不少技术还不够成熟。所以，它所遇到的风险性更大。够成熟。所以，它所遇到的风险性更大。第三十页，讲稿共八十九页哦第三十一页，讲
6、稿共八十九页哦第三十二页，讲稿共八十九页哦第三十三页，讲稿共八十九页哦低密度脂蛋白受体 第三十四页，讲稿共八十九页哦第三十五页，讲稿共八十九页哦第三十六页，讲稿共八十九页哦咨询 体细胞 第三十七页，讲稿共八十九页哦半乳糖血症 饮食的 苯丙酮尿症 抗疟疾药物 甲状腺素 甲状腺低能症 苯甲酸酯 降胆固醇药 第三十八页，讲稿共八十九页哦吡哆醇 高胱氨酸尿 脱氨酶 戈谢病 葡萄糖脑苷脂病 第三十九页，讲稿共八十九页哦炎症或肉芽肿性 地中海贫血 第四十页，讲稿共八十九页哦第四十一页，讲稿共八十九页哦第四十二页，讲稿共八十九页哦第四十三页，讲稿共八十九页哦第四十四页，讲稿共八十九页哦基因治疗所应用的治疗基
7、因 第四十五页，讲稿共八十九页哦第四十六页，讲稿共八十九页哦第四十七页，讲稿共八十九页哦第四十八页，讲稿共八十九页哦第四十九页，讲稿共八十九页哦病毒载体的类型第五十页，讲稿共八十九页哦第五十一页，讲稿共八十九页哦基因治疗临床试验采用的载体系统 第五十二页，讲稿共八十九页哦病毒载体的顺式作用元件和经典包装方式 第五十三页，讲稿共八十九页哦常用病毒载体的特性和适用范围 第五十四页，讲稿共八十九页哦第五十五页，讲稿共八十九页哦Life cycle of a retrovirusGene therapy constructs maintained at this stage.第五十六页，讲稿共八十九页
8、哦Adenovirus第五十七页，讲稿共八十九页哦第五十八页，讲稿共八十九页哦第五十九页，讲稿共八十九页哦Steps in synthesis of a therapeutic gene therapy gene construct第六十页，讲稿共八十九页哦Arrangement of native retrovirus genome第六十一页，讲稿共八十九页哦Synthesis of a retroviral gene therapy vectorSite of insertion of therapeutic geneSelectable marker for transduced cel
9、ls第六十二页，讲稿共八十九页哦基因转移方法系统第六十三页，讲稿共八十九页哦第六十四页，讲稿共八十九页哦第六十五页，讲稿共八十九页哦第六十六页，讲稿共八十九页哦第六十七页，讲稿共八十九页哦第六十八页，讲稿共八十九页哦基因表达诱导系统 第六十九页，讲稿共八十九页哦第七十页，讲稿共八十九页哦第七十一页，讲稿共八十九页哦第七十二页，讲稿共八十九页哦第七十三页，讲稿共八十九页哦第七十四页，讲稿共八十九页哦第七十五页，讲稿共八十九页哦第七十六页，讲稿共八十九页哦第七十七页，讲稿共八十九页哦第七十八页，讲稿共八十九页哦第七十九页，讲稿共八十九页哦第八十页，讲稿共八十九页哦第八十一页，讲稿共八十九页哦第八十二页，讲稿共八十九页哦第八十三页，讲稿共八十九页哦第八十四页，讲稿共八十九页哦第八十五页，讲稿共八十九页哦第八十六页，讲稿共八十九页哦第八十七页，讲稿共八十九页哦第八十八页，讲稿共八十九页哦第八十九页，讲稿共八十九页哦