统计图表实验设计课件.ppt

《统计图表实验设计课件.ppt》由会员分享，可在线阅读，更多相关《统计图表实验设计课件.ppt（73页珍藏版）》请在taowenge.com淘文阁网|工程机械CAD图纸|机械工程制图|CAD装配图下载|SolidWorks_CaTia_CAD_UG_PROE_设计图分享下载上搜索。

1、统计图表实验设计第1页，此课件共73页哦一、统计表一、统计表s广义统计表广义统计表 原始数据记录表、登记表、调查表等。原始数据记录表、登记表、调查表等。s狭义统计表狭义统计表 仅指统计结果表，表中的数据主要是各种统计量，仅指统计结果表，表中的数据主要是各种统计量，如均数如均数,标准差标准差,百分比等百分比等 。(一一)基本概念基本概念统计表就是以表格的形式，表达被研究对象的特征、统计表就是以表格的形式，表达被研究对象的特征、内部构成及研究项目分组之间的数量关系。内部构成及研究项目分组之间的数量关系。第2页，此课件共73页哦(二)统计表的结构1 1、标题、标题2 2、标目、标目 3 3、线条、线

2、条 4 4、数字、数字 5 5、备注、备注 第3页，此课件共73页哦s标题标题是表格的总名称，如是表格的总名称，如某地1998年男女HbsAg阳性率。s标目标目分为横标目和纵标目分为横标目和纵标目s横标目横标目说明横行数字的属性，位于表格的左侧，例如表说明横行数字的属性，位于表格的左侧，例如表1中中的的“甲地、乙地、合计甲地、乙地、合计”一栏；一栏；s纵标目纵标目说明每一列中数字的属性，位于表格的第一横行，例如表说明每一列中数字的属性，位于表格的第一横行，例如表1中的中的“调查数、阳性数、阳性率调查数、阳性数、阳性率”。横、纵标目横、纵标目连起来可以完成对一个指标的完整叙述，例如连起来可以完成

3、对一个指标的完整叙述，例如表表1中，第一个行中的数字可以理解为中，第一个行中的数字可以理解为“1998年调查了某地男年调查了某地男性性4234人，阳性人数为人，阳性人数为303人，阳性率为人，阳性率为7.16%”。s表格中还有表格中还有线条线条和和数字数字，以及，以及备注备注。备注是对于表格的文字。备注是对于表格的文字说明。说明。第4页，此课件共73页哦(三)统计表的种类s简单表：只包括一个分组变量简单表：只包括一个分组变量第5页，此课件共73页哦复合表：包含两个或两个以上分组变量复合表：包含两个或两个以上分组变量第6页，此课件共73页哦统计表绘制的基本要求统计表绘制的基本要求1标标题题 标标

4、题题一一般般写写在在表表格格的的上上方方，内内容容应应包包括括时时间间、地地点点、主要事件，要求用最少的文字说清楚。主要事件，要求用最少的文字说清楚。2标标目目 横横标标目目要要按按时时间间前前后后或或数数量量大大小小和和事事情情的的重重要要性性等等顺顺序序排排列列，纵纵标标目目有有单单位位的的要要注注明明单单位位。注注意意标标目目的的层层次次要要清清楚楚，不要太多、太复杂。不要太多、太复杂。3线条线条 统计表中只有横线，无竖线和斜线。统计表中只有横线，无竖线和斜线。3-4条，顶底较粗。条，顶底较粗。4数数字字 一一律律用用阿阿拉拉伯伯数数字字。同同一一列列的的小小数数位位数数应应一一致致，且

5、且位位次次对对齐齐。表表格格中中不不应应有有空空格格，暂暂无无记记录录或或未未记记录录用用“”（点点号号）表示，无数据用表示，无数据用“”表示，这两种情况都不能填表示，这两种情况都不能填“0”。5备注备注 不应写在表中，在数字上角用不应写在表中，在数字上角用“*”等符号标出，文字叙等符号标出，文字叙述写在表的下方。述写在表的下方。第7页，此课件共73页哦练习：某医师用西药和中西药结合两种疗法治疗急性练习：某医师用西药和中西药结合两种疗法治疗急性心肌梗塞迸发休克的病人，结果见下表（表心肌梗塞迸发休克的病人，结果见下表（表2 2）：）：请对上表进行修改，使之符合统计表的要求。请对上表进行修改，使之

6、符合统计表的要求。第8页，此课件共73页哦例例 下表是复方猪胆胶囊治疗两型老年性慢性支气管炎的疗效比较，下表是复方猪胆胶囊治疗两型老年性慢性支气管炎的疗效比较，请对该表的绘制进行评价，并指出所存在的问题。请对该表的绘制进行评价，并指出所存在的问题。表表 两个组的疗效观察两个组的疗效观察 分型及疗效分型及疗效 单纯型慢性支气管炎单纯型慢性支气管炎 喘息型慢性支气管炎喘息型慢性支气管炎 指标指标 治愈治愈 显效显效 好转好转 无效无效 治愈治愈 显效显效 好转好转 无效无效 例数例数 60 98 51 12 23 83 65 11 合计合计 209 12 171 11 疗疗效效 94.6 94.0

7、 第9页，此课件共73页哦二、统计图二、统计图s统计图是用点的位置、线段的升降、直条的长短以及统计图是用点的位置、线段的升降、直条的长短以及面积的大小等几何图形表达统计指标的大小、对比关面积的大小等几何图形表达统计指标的大小、对比关系及变化趋势。系及变化趋势。s直观、形象，易于理解表达数据和结果直观、形象，易于理解表达数据和结果(一一)基本概念基本概念第10页，此课件共73页哦统计图的结构标题标题纵轴、横轴纵轴、横轴刻度刻度图例图例第11页，此课件共73页哦统计图的结构统计图的结构s标题标题：用于简明扼要地说明资料的内容，一般位于图的下方：用于简明扼要地说明资料的内容，一般位于图的下方中央位置

8、。中央位置。s图域图域：即制图空间，是整个统计图的视觉中心。除圆图外，一般：即制图空间，是整个统计图的视觉中心。除圆图外，一般都是存在于特定的坐标体系下。都是存在于特定的坐标体系下。s标目标目：分为纵标目和横标目，表示坐标系下纵轴与横轴的含义。：分为纵标目和横标目，表示坐标系下纵轴与横轴的含义。s图例图例：用于识别比较的统计图中各种图形所代表的含义：用于识别比较的统计图中各种图形所代表的含义s刻度刻度：即纵轴和横轴上的坐标。刻度数值按从小到大的顺序，纵轴：即纵轴和横轴上的坐标。刻度数值按从小到大的顺序，纵轴由下向上，横轴由左向右排列。由下向上，横轴由左向右排列。第12页，此课件共73页哦(三)

9、常用统计图的绘制方法1 1、条图、条图 (Bar Chart)(Bar Chart)概念：用等宽直条的长短来表示相互独立的各统计指概念：用等宽直条的长短来表示相互独立的各统计指标数值的大小。标数值的大小。适用资料：相互独立的资料（不连续资料，或有明确分适用资料：相互独立的资料（不连续资料，或有明确分组）。组）。第13页，此课件共73页哦(1)(1)单式条图：一个统计指标，一个分组因素。单式条图：一个统计指标，一个分组因素。第14页，此课件共73页哦(2)(2)复式条图：一个统计指标，两个分组因素。复式条图：一个统计指标，两个分组因素。绘制条图的注意点：绘制条图的注意点：纵轴的刻度必须从纵轴的刻

10、度必须从“0”0”开始；开始；各直条的宽度要一致，间隔的宽度一般与直条的宽度相等。各直条的宽度要一致，间隔的宽度一般与直条的宽度相等。第15页，此课件共73页哦2 2、直方图、直方图 (Histogram)(Histogram)是用矩形面积表示频数的多少是用矩形面积表示频数的多少适用于连续变量的频数表资料适用于连续变量的频数表资料绘制要点绘制要点 坐标轴：横轴代表变量值，要用相等的距离表示相等的坐标轴：横轴代表变量值，要用相等的距离表示相等的数量。纵轴坐标要从数量。纵轴坐标要从0 0开始。开始。各矩形间不留空隙。各矩形间不留空隙。对于组距相等的资料可以直接作图；组距不等的资料先进对于组距相等的

11、资料可以直接作图；组距不等的资料先进行换算，全部转化为组距相等的频数，用转化后的频数作图。行换算，全部转化为组距相等的频数，用转化后的频数作图。第16页，此课件共73页哦第17页，此课件共73页哦s概念：以一个圆面积为概念：以一个圆面积为100%100%，用圆内各扇形面积所占的百分比来，用圆内各扇形面积所占的百分比来表示各部分所占的构成比例。表示各部分所占的构成比例。s适用于构成比资料。适用于构成比资料。3 3、圆图、圆图 (Pie Chart)(Pie Chart)第18页，此课件共73页哦绘制要点绘制要点：每每3.63.6o o为为1%1%，用，用3.63.6乘以乘以百分数即为所占扇形的度

12、数。百分数即为所占扇形的度数。用量角器画出。用量角器画出。从相当于时钟从相当于时钟1212点或点或9 9点的位置开始顺时针方向点的位置开始顺时针方向绘图。绘图。每部分用不同线条或颜色每部分用不同线条或颜色表示，并在图上标出百分比。表示，并在图上标出百分比。第19页，此课件共73页哦4 4、百分条图、百分条图 (Percentage(Percentage Chart)Chart)概念：以长条面积为概念：以长条面积为100%100%，用长条内各段面积所占的百分比来，用长条内各段面积所占的百分比来表示各部分在全体中所占的比例表示各部分在全体中所占的比例 适用于构成比资料，更适用于多组构成比资料的比较

13、。适用于构成比资料，更适用于多组构成比资料的比较。第20页，此课件共73页哦绘制要点：绘制要点：标尺：一定要有标尺，画在图的上方或下方，起始的位置、总长度和百分标尺：一定要有标尺，画在图的上方或下方，起始的位置、总长度和百分条图一致，并和百分条图平行。全长为条图一致，并和百分条图平行。全长为100%100%，分成，分成1010格，每格格，每格10%10%。图例：在图外要附图例说明。图例：在图外要附图例说明。多组比较：若要比较的事物不止一个时，可以画几个平行的百分条图，多组比较：若要比较的事物不止一个时，可以画几个平行的百分条图，以示比较。各条图的排列顺序相同，图例相同。以示比较。各条图的排列顺

14、序相同，图例相同。第21页，此课件共73页哦5 5、线图、线图 (Line Chart)(Line Chart)用线段的升降来表示一事物随另一事物变化的趋势，通常表示事物用线段的升降来表示一事物随另一事物变化的趋势，通常表示事物在时间上的发展变化趋势。在时间上的发展变化趋势。主要适用于在时间上连续的资料。主要适用于在时间上连续的资料。第22页，此课件共73页哦绘制要点：绘制要点：坐标轴：横轴表示时间或组段，纵轴表示频数或率。坐标轴：横轴表示时间或组段，纵轴表示频数或率。纵轴坐标可以不从纵轴坐标可以不从0 0开始，因此在看图时要注意纵轴的起点坐开始，因此在看图时要注意纵轴的起点坐标。标。数据点画

15、在组段中间位置。相邻的点用直线连接，数据点画在组段中间位置。相邻的点用直线连接，不要用平滑的曲线连接。无数据的组段用虚线连接。直不要用平滑的曲线连接。无数据的组段用虚线连接。直线不能任意外延。线不能任意外延。同一张线图上不要画太多条曲线，否则不易分清。同一张线图上不要画太多条曲线，否则不易分清。当有两条或两条以上曲线在同一张线图上时，须用不同当有两条或两条以上曲线在同一张线图上时，须用不同颜色或不同的图形形式加以区分，并附图例加以说明。颜色或不同的图形形式加以区分，并附图例加以说明。第23页，此课件共73页哦第24页，此课件共73页哦6 6、半对数线图、半对数线图 (Semilogarithm

16、ic Linear ChartSemilogarithmic Linear Chart)是线图的一种特殊形式，表示一事物随另一事物发展变化的速是线图的一种特殊形式，表示一事物随另一事物发展变化的速度。度。主要适用于在时间上连续的资料。主要适用于在时间上连续的资料。第25页，此课件共73页哦第26页，此课件共73页哦7 7、散点图、散点图 (Scatter Diagram)(Scatter Diagram)用点的密集程度和趋势表示两种现象间的相互关系。用点的密集程度和趋势表示两种现象间的相互关系。适用于双变量资料。适用于双变量资料。第27页，此课件共73页哦8 8、箱式图、箱式图 (Box Pl

17、ot)(Box Plot)使用使用6 6个统计量反应原始数据的特征，即个统计量反应原始数据的特征，即MaxMax、MinMin、P25P25、P75P75、M M、。MaxP75M MP25Min第28页，此课件共73页哦9 9、统计地图、统计地图 (Statistical Map)(Statistical Map)用于表示某现象在地域或空间上的分布特征。用于表示某现象在地域或空间上的分布特征。图图2-152-15重庆市重庆市20002000年男、女性期望寿命分布地图年男、女性期望寿命分布地图第29页，此课件共73页哦按资料的性质和分析目的选择合适的图形按资料的性质和分析目的选择合适的图形用线

18、段升降表达事物在时间上的动态变化趋势用线段升降表达事物在时间上的动态变化趋势-普通线普通线图图用线段升降表达事物在时间上的动态变化速度用线段升降表达事物在时间上的动态变化速度-半对数线图半对数线图连续型频数分布资料，表达各组频数分布情况连续型频数分布资料，表达各组频数分布情况-直方图直方图相互独立的资料，比较其数值的大小相互独立的资料，比较其数值的大小-直条图直条图事物内部各部分的构成比较，表达各部分的所占的比重大小事物内部各部分的构成比较，表达各部分的所占的比重大小-圆图圆图(饼图饼图)或百分条图或百分条图表达两个变量之间的相关关系表达两个变量之间的相关关系-散点图散点图表达事物在空间位置上

19、的分布情况表达事物在空间位置上的分布情况-统计地图统计地图第30页，此课件共73页哦实验设计实验设计 第31页，此课件共73页哦设计设计 实验设计实验设计 调查设计调查设计 专业设计专业设计 统计设计统计设计 专业设计专业设计 统计设计统计设计 第32页，此课件共73页哦实验设计的基本要素实验设计的基本要素实验设计三要素实验设计三要素：s受试对象受试对象(object)s处理因素处理因素(treatment)s实验效应实验效应(experimental effect)第33页，此课件共73页哦实验设计的基本要素实验设计的基本要素受试对象受试对象 受试对象或称研究对象是处理因素受试对象或称研究对

20、象是处理因素作用的客体，是根据研究目的确定的研作用的客体，是根据研究目的确定的研究总体。究总体。研究目的不同研究目的不同,医学研究的对象可医学研究的对象可以是人、动物和植物，也可以是某个器以是人、动物和植物，也可以是某个器官、细胞和血清等生物材料。官、细胞和血清等生物材料。第34页，此课件共73页哦实验设计的基本要素实验设计的基本要素按试验对象，实验可以分为三类：按试验对象，实验可以分为三类：s动物实验动物实验(animal experiment),),其受试其受试对象为动物；对象为动物；s临床试验临床试验(clinical trial),),其受试对象通其受试对象通常为患者；常为患者；s现场

21、试验现场试验(field trial),),其受试对象通常其受试对象通常为正常人群。为正常人群。第35页，此课件共73页哦实验设计的基本要素实验设计的基本要素s受试对象作严格的规定，以保证其同质同质性性(homogeneity)和代表性和代表性 同质性：同质性：动物的种类、品系、年龄、性别、体重、窝别和营养状况等。人群的性别、年龄、民族、职业、文化程度和经济状况、病情和病程等。代表性：随机抽样代表性：随机抽样第36页，此课件共73页哦实验设计的基本要素实验设计的基本要素s受试对象应满足两个基本条件：一是对处理因素敏感敏感；二是反应必须稳定稳定。s选择受试对象应明确其纳入标准纳入标准(inclu

22、sion criteria)和排除标准排除标准(exclusion criteria)。第37页，此课件共73页哦实验设计的基本要素实验设计的基本要素处理因素处理因素s处理因素或受试因素处理因素或受试因素：根据研究目确定的欲施加或欲观察的、并能引起受试对象直接或间接效应的因素，简称处理或因素(factor)。是根据研究目的确定的主要因素，处理因素在整个实验中应始终要保持不变 s非处理因素非处理因素：与处理因素可能同时存在的能使受试对象产生效应的非研究因素。非处理因素干扰效应与所研究因素间关系的观察与分析，常常又称混杂因素(confounder)。第38页，此课件共73页哦实验设计的基本要素实验

23、设计的基本要素s处理因素种类：生物性、化学性、物理性生物性、化学性、物理性s处理因素水平：每个因素在数量上或强度上可有不同。单单因素因素单单水平水平：研究某药物对原发性高血压患者的降压作用；单单因素多水平因素多水平：研究某药不同剂量的降血糖作用；多因素多因素单单水平水平：比较不同药物或不同疗法对某病的治疗效果；多因素多水平多因素多水平：临床上探索某肿瘤的联合化疗方案等。第39页，此课件共73页哦实验设计的基本要素实验设计的基本要素 实验效应实验效应 实验效应是处理因素作用于受试对象的反应(response)和结局(outcome)，它通过观察指标(统计学常将指标称为变量)来体现。观察指标应具有

24、客观性、精确性、特异性和灵敏性。第40页，此课件共73页哦实验设计的基本要素实验设计的基本要素s客观性：客观性：客观指标则是借助测量仪器和检验等手段来反映的观察结果，客观指标具有较好的真实性和可靠性。主观指标是受试对象的主观感觉、记忆、陈述或实验者的主观判断结果；而。主观指标具有随意性和偶然性。第41页，此课件共73页哦实验设计的基本要素实验设计的基本要素s精确性精确性：包括准确度(accuracy)和精密度(precision)两层含义。准确度指观察值与真值的接近程度，主要受系统误差的影响；精密度指重复观察时，观察值与其均数的接近程度，其差值属于随机误差。第42页，此课件共73页哦实验设计的

25、基本要素实验设计的基本要素s特异性和灵敏性：特异性和灵敏性：某指标的特异度(specificity)反映其鉴别真阴性的能力，灵敏度（sensitivity）则反映其检出真阳性的能力。特异度高的指标不易受混杂因素的干扰；灵敏度高的指标能将处理因素的效应更好地显示出来。第43页，此课件共73页哦实验设计的基本要素实验设计的基本要素s4)4)指标的盲法观察指标的盲法观察：为消除或最大限度地减少主观偏性，在设计时常采用盲法(blind method)。单盲法单盲法(single blind method)：受试对象不知道自己分在哪一组；双盲法双盲法(double blind method)：受试对象和

26、实验执行者均不知道受试对象分在哪一组 三盲法三盲法(triple blind method)：受试对象、实验执行者和统计分析人员三者均不知道受试对象分在哪一组第44页，此课件共73页哦实验设计的基本原则实验设计的基本原则实验设计的基本原则实验设计的基本原则s对照对照(control)s随机化随机化(randomization)s重复重复(replication)第45页，此课件共73页哦实验设计的基本原则实验设计的基本原则对照原则对照原则s目的：显露处理因素的效应；控制混杂因素和偏倚；判断不良反应。第46页，此课件共73页哦实验设计的基本原则实验设计的基本原则s对照的形式：(1)(1)安慰剂对

27、照安慰剂对照(placebo control)(2)空白对照(blank control)(3)实验对照(experimental control)(4)自身对照(self control)(5)标准对照(standard control)第47页，此课件共73页哦实验设计的基本原则实验设计的基本原则s随机化原则随机化原则随机化是使每个受试对象都有同等的机会随机化是使每个受试对象都有同等的机会被抽取或分到不同的实验组和对照组。被抽取或分到不同的实验组和对照组。s随机化形式随机化形式(1)(1)抽样的随机抽样的随机 (2)(2)分组的随机分组的随机(3)(3)实验顺序的随机实验顺序的随机 第48

28、页，此课件共73页哦实验设计的基本原则实验设计的基本原则s完全随机化完全随机化(1)编编号号 将n个受试对象编号，动物可按体重大小，患者可按就诊顺序。(2)取取随随机机数数 可从随机数字表或计算器或计算机获得。每个受试对象获得的随机数可是一位数，也可是两位数或三位数，一般要求与n的位数相同。(3)确定组别 根据受试对象获得的随机数决定受试对象在哪一组。分两组可按随机数的奇偶；分k组可按随机数除以k后的余数进行分组。第49页，此课件共73页哦实验设计的基本原则实验设计的基本原则例例8-1 8-1 试试将将同同性性别别、体体重重相相近近的的3030只只动动物物分到分到A A、B B、C C三组。三

29、组。先将动物按体重编号，再从本书后面先将动物按体重编号，再从本书后面所附随机数字表中任一行如第所附随机数字表中任一行如第1616行最左行最左开始连续取开始连续取3030个两位数字。最后将这个两位数字。最后将这3030个两位数字分别除以个两位数字分别除以3 3，余数，余数0 0、1 1、2 2分分别对应于别对应于A A、B B、C C三组三组 第50页，此课件共73页哦实验设计的基本原则实验设计的基本原则s分层随机化分层随机化分层随机化步骤：(1)编号排序 将每层的受试对象编号排序，如体重从轻到重，时间由前至后等。(2)取随机数 从随机数字表或计算器或计算机获得。每个受试对象可取两位数。(3)确

30、定组别 根据每层受试对象获得的随机数的大小顺序决定受试对象在哪一组。对每个处理也可规定顺序，如处理A,B,C,分别对应于序号1,2,3,。第51页，此课件共73页哦实验设计的基本原则实验设计的基本原则s重复原则重复原则 重重复复是是指指在在相相同同实实验验条条件件下下进进行行多多次次研研究究或或多多次观察。次观察。重复的情形：重复的情形：(1)(1)整个实验的重复整个实验的重复（2 2）用用多多个个受受试试对对象象进进行行重重复复 有有足足够够的的样样本本含含量量(sample size)(sample size)，（3 3）同一受试对象的重复观察）同一受试对象的重复观察 重复最主要的作用是估

31、计实验误差。重复最主要的作用是估计实验误差。第52页，此课件共73页哦常用的实验设计方案常用的实验设计方案完全随机设计完全随机设计配对设计配对设计随机区组设计随机区组设计交叉设计交叉设计析因设计析因设计 第53页，此课件共73页哦常用的实验设计方案常用的实验设计方案完全随机设计完全随机设计 1 1、设计模式：、设计模式：目标人群目标人群随机抽样随机抽样研究对象研究对象试验组试验组对照组对照组随机分配随机分配阳性阳性阴性阴性阳性阳性阴性阴性第54页，此课件共73页哦常用的实验设计方案常用的实验设计方案第55页，此课件共73页哦常用的实验设计方案常用的实验设计方案随机区组设计例例4-3 如如何何按

32、按随随机机区区组组设设计计，分分配配5个个区区组组的的15只只小小白鼠接受甲、乙、丙三种抗癌药物？白鼠接受甲、乙、丙三种抗癌药物？方法为先将小白鼠的体重从轻到重编号，体方法为先将小白鼠的体重从轻到重编号，体重相近的重相近的3只小白鼠配成一个区组，见表只小白鼠配成一个区组，见表4-6。在。在随机数字表（附表随机数字表（附表15）中任选一行一列开始的）中任选一行一列开始的2位数作为位数作为1个随机数，如从第个随机数，如从第8行第行第3列开始纪录，列开始纪录，见表见表4-6；在每个区组内将随机数按大小排序；在每个区组内将随机数按大小排序；各区组中内序号为各区组中内序号为1 的接受甲药、序号为的接受甲

33、药、序号为2的接受的接受乙药、序号为乙药、序号为3的接受丙药，的接受丙药，第56页，此课件共73页哦常用的实验设计方案常用的实验设计方案第57页，此课件共73页哦样本含量的估计样本含量的估计s影响样本含量估计的因素影响样本含量估计的因素 1.第一类错误概率的大小。越小所需样本含量愈多，2.检验功效(1)或第二类错误概率的大小 检验功效愈大，第二类错误的概率愈小，所需样本含量愈多。3.容许误差 容许误差愈大，所需样本含量愈小。4.总体标准差或总体概率 反映资料的变异度。愈大，所需样本含量自然愈多。总体概率越近于0.50，则所需样本含量愈多。第58页，此课件共73页哦样本含量的估计样本含量的估计s

34、样本含量估计的方法样本含量估计的方法 样本含量的估计方法：查表法：查有关样本含量表，计算法：根据假设检验的公式反推。第59页，此课件共73页哦样本含量的估计样本含量的估计(1)单样本均数检验或均数的配对检验 第60页，此课件共73页哦样本含量的估计样本含量的估计(2)两样本均数检验 第61页，此课件共73页哦样本含量的估计样本含量的估计(3)单样本频率检验 第62页，此课件共73页哦临床试验设计临床试验设计s规范性文件规范性文件 中华人民共和国药品管理法新药审批办法药品临床试验管理规范(Good Clinical Practice,GCP)化学药品和生物制品临床试验的生物统计学指导原则 第63

35、页，此课件共73页哦临床试验设计临床试验设计s临床试验的分期临床试验的分期 I期临床试验为新药研究的起始期，往往在数名志愿者身上进行，必要时可包括病人。初步的临床药理学及人体安全性评价 期临床试验为新药临床评价最为重要的一期。盲法的随机对照试验(RCT)，对新药的有效性和安全性作出初步评价，推荐临床给药剂量。期临床试验为扩大的多中心临床试验，进一步评价药物的有效性、安全性。期临床试验为药品上市后的监测第64页，此课件共73页哦临床试验设计临床试验设计 应用：应用：治疗效果评价（药物、放射、基因等）治疗效果评价（药物、放射、基因等）预防措施效果评价预防措施效果评价 病因学因果效应研究病因学因果效

36、应研究第65页，此课件共73页哦临床试验设计临床试验设计s特殊问题：特殊问题：1、研究对象的选择：临床试验的研究对象必须是临床已确定诊断的“典型”病人。最好能从病例总体中随机抽取研究对象，以确保样本的代表性。否则其结果不能推理到病人总体。病人的一些特征如病情的严重程度、性别、年龄等均会对疗效产生影响。第66页，此课件共73页哦2、诊断标准有2层意思：一是病例的诊断标准，应为确诊的、统一的标准；二是入选试验的病人对象的标准，可限制一些条件，但必须严格执行。标准不清楚，容易产生错误分类误差，因而影响疗效的评价。临床试验设计临床试验设计第67页，此课件共73页哦3、样本大小的估计在进行临床试验时要注

37、意有适宜的样本数，样本过少，回减低研究效率，得不出研究结果；样本过大则导致不必要的浪费，更会影响研究的质量。治疗方案的有效率、显著性水平和把握度对样本的大小有影响。估计的方法有公式法和查表法。临床试验设计临床试验设计第68页，此课件共73页哦3、设立对照组、设立对照组 目的：目的：消除疾病自愈倾向的影响消除疾病自愈倾向的影响 确确定定治治疗疗的的副副作作用用和和不不良良反反应应。方方法法：随随机机同同期期对对照照，在在同同一一病病人人群群体体中中设设立立对照组和试验组对照组和试验组 自身对照，病人治疗前后自身的比较自身对照，病人治疗前后自身的比较 配配对对设设计计对对照照，按按一一定定的的特特

38、征征、条条件件（如如同同年年龄龄组组、同同性性别别、病病情情严严重重程程度度相相同同等等）将将病病人人配配成成对对子子，对对子之一给予处理措施，另一不给该措施子之一给予处理措施，另一不给该措施临床试验设计临床试验设计第69页，此课件共73页哦4、随机分组随机分组 其其目目的的是是确确保保两两组组在在某某些些特特征征上上的的可可比比性性。随随机机的的方方法法可可用用简简单单随随机机法法（随随机机数数字字表表）和和区区组随机法。组随机法。5 5、盲法的应用、盲法的应用 即即让让某某些些人人不不知知道道研研究究的的分分组组情情况况及及每每组组所所采采取取的的措措施施的的方方法法。目目的的是是避避免免

39、试试验验者者和和受受试试者者的偏倚和主观偏见。盲法的具体方式有的偏倚和主观偏见。盲法的具体方式有：临床试验设计临床试验设计第70页，此课件共73页哦l单盲：即研究对象不知道研究的分组情况。单盲：即研究对象不知道研究的分组情况。l双双盲盲：即即实实施施者者和和研研究究对对象象均均不不知知道道每每个个研研究究对对象象的的分组情况。分组情况。l三三盲盲：即即实实施施者者和和研研究究对对象象以以及及资资料料分分析析人人员员均均不知道研究的分组情况。不知道研究的分组情况。l公公开开试试验验：即即实实施施者者和和研研究究对对象象均均知知道道研研究究的的分分组组情情况。有些研究一定要用公开试验，如手术疗效的

40、考核。况。有些研究一定要用公开试验，如手术疗效的考核。临床试验设计临床试验设计第71页，此课件共73页哦6 6、安慰剂的使用、安慰剂的使用是一种在外观形状（如是一种在外观形状（如大小、气味、颜色等）与试验组所用制大小、气味、颜色等）与试验组所用制剂相似的制剂，或缺乏特异有效成分剂相似的制剂，或缺乏特异有效成分（称为消极安慰剂），或为目前公认有（称为消极安慰剂），或为目前公认有效的常用的制剂（称为积极安慰剂）。效的常用的制剂（称为积极安慰剂）。目的是消除受试者的主观偏见。目的是消除受试者的主观偏见。临床试验设计临床试验设计第72页，此课件共73页哦临床试验设计临床试验设计数据管理数据管理临床研究者正确填写临床研究者正确填写CRF；监察员核实监察员核实CRF的真实性；的真实性；数据管理员双份独立录入数据；数据管理员双份独立录入数据；统计人员对数据进行逻辑检查。统计人员对数据进行逻辑检查。数据库锁定与保存数据库锁定与保存第73页，此课件共73页哦