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1、泓域咨询/昆山创新药项目投资计划书昆山创新药项目昆山创新药项目投资计划书投资计划书xxxxxx 投资管理公司投资管理公司泓域咨询/昆山创新药项目投资计划书目录目录第一章第一章 绪论绪论.7一、项目概述.7二、项目提出的理由.9三、项目总投资及资金构成.10四、资金筹措方案.10五、项目预期经济效益规划目标.11六、项目建设进度规划.11七、环境影响.11八、报告编制依据和原则.12九、研究范围.13十、研究结论.13十一、主要经济指标一览表.14主要经济指标一览表.14第二章第二章 项目投资背景分析项目投资背景分析.16一、小核酸药物是目前发展最为成熟的基因疗法之一.16二、小核酸药物的市场潜
2、力较大.17三、小核酸药物的发展历经机遇与挑战.18四、全面融入双循环发展新格局.20五、项目实施的必要性.22第三章第三章 行业发展分析行业发展分析.24一、国内外小核酸研发进展差距较大.24泓域咨询/昆山创新药项目投资计划书二、小核酸药物：从上游解决疾病.26第四章第四章 项目选址分析项目选址分析.28一、项目选址原则.28二、建设区基本情况.28三、培育形成四大地标产业链群.33四、全面提升产业自主可控能力.36五、项目选址综合评价.38第五章第五章 产品方案与建设规划产品方案与建设规划.39一、建设规模及主要建设内容.39二、产品规划方案及生产纲领.39产品规划方案一览表.39第六章第
3、六章 运营模式运营模式.42一、公司经营宗旨.42二、公司的目标、主要职责.42三、各部门职责及权限.43四、财务会计制度.46第七章第七章 法人治理结构法人治理结构.54一、股东权利及义务.54二、董事.56三、高级管理人员.60四、监事.63泓域咨询/昆山创新药项目投资计划书第八章第八章 发展规划分析发展规划分析.65一、公司发展规划.65二、保障措施.71第九章第九章 节能方案说明节能方案说明.73一、项目节能概述.73二、能源消费种类和数量分析.74能耗分析一览表.74三、项目节能措施.75四、节能综合评价.76第十章第十章 原辅材料成品管理原辅材料成品管理.77一、项目建设期原辅材料
4、供应情况.77二、项目运营期原辅材料供应及质量管理.77第十一章第十一章 项目环保分析项目环保分析.79一、编制依据.79二、环境影响合理性分析.79三、建设期大气环境影响分析.80四、建设期水环境影响分析.84五、建设期固体废弃物环境影响分析.85六、建设期声环境影响分析.85七、环境管理分析.86八、结论及建议.87第十二章第十二章 投资计划方案投资计划方案.89泓域咨询/昆山创新药项目投资计划书一、投资估算的依据和说明.89二、建设投资估算.90建设投资估算表.92三、建设期利息.92建设期利息估算表.92四、流动资金.94流动资金估算表.94五、总投资.95总投资及构成一览表.95六、
5、资金筹措与投资计划.96项目投资计划与资金筹措一览表.97第十三章第十三章 经济效益分析经济效益分析.98一、基本假设及基础参数选取.98二、经济评价财务测算.98营业收入、税金及附加和增值税估算表.98综合总成本费用估算表.100利润及利润分配表.102三、项目盈利能力分析.103项目投资现金流量表.104四、财务生存能力分析.106五、偿债能力分析.106借款还本付息计划表.107六、经济评价结论.108泓域咨询/昆山创新药项目投资计划书第十四章第十四章 项目风险评估项目风险评估.109一、项目风险分析.109二、项目风险对策.112第十五章第十五章 项目总结项目总结.113第十六章第十六
6、章 附表附表.114主要经济指标一览表.114建设投资估算表.115建设期利息估算表.116固定资产投资估算表.117流动资金估算表.118总投资及构成一览表.119项目投资计划与资金筹措一览表.120营业收入、税金及附加和增值税估算表.121综合总成本费用估算表.121利润及利润分配表.122项目投资现金流量表.123借款还本付息计划表.125泓域咨询/昆山创新药项目投资计划书第一章第一章 绪论绪论一、项目概述项目概述（一）项目基本情况（一）项目基本情况1、项目名称：昆山创新药项目2、承办单位名称：xxx 投资管理公司3、项目性质：新建4、项目建设地点：xx（以最终选址方案为准）5、项目联系
7、人：方 xx（二）主办单位基本情况（二）主办单位基本情况公司秉承“以人为本、品质为本”的发展理念，倡导“诚信尊重”的企业情怀；坚持“品质营造未来，细节决定成败”为质量方针；以“真诚服务赢得市场，以优质品质谋求发展”的营销思路；以科学发展观纵观全局，争取实现行业领军、技术领先、产品领跑的发展目标。经过多年的发展，公司拥有雄厚的技术实力，丰富的生产经营管理经验和可靠的产品质量保证体系，综合实力进一步增强。公司将继续提升供应链构建与管理、新技术新工艺新材料应用研发。集团成立泓域咨询/昆山创新药项目投资计划书至今，始终坚持以人为本、质量第一、自主创新、持续改进，以技术领先求发展的方针。当前，国内外经济
8、发展形势依然错综复杂。从国际看，世界经济深度调整、复苏乏力，外部环境的不稳定不确定因素增加，中小企业外贸形势依然严峻，出口增长放缓。从国内看，发展阶段的转变使经济发展进入新常态，经济增速从高速增长转向中高速增长，经济增长方式从规模速度型粗放增长转向质量效率型集约增长，经济增长动力从物质要素投入为主转向创新驱动为主。新常态对经济发展带来新挑战，企业遇到的困难和问题尤为突出。面对国际国内经济发展新环境，公司依然面临着较大的经营压力，资本、土地等要素成本持续维持高位。公司发展面临挑战的同时，也面临着重大机遇。随着改革的深化，新型工业化、城镇化、信息化、农业现代化的推进，以及“大众创业、万众创新”、中
9、国制造 2025、“互联网+”、“一带一路”等重大战略举措的加速实施，企业发展基本面向好的势头更加巩固。公司将把握国内外发展形势，利用好国际国内两个市场、两种资源，抓住发展机遇，转变发展方式，提高发展质量，依靠创业创新开辟发展新路径，赢得发展主动权，实现发展新突破。公司注重发挥员工民主管理、民主参与、民主监督的作用，建立了工会组织，并通过明确职工代表大会各项职权、组织制度、工作制泓域咨询/昆山创新药项目投资计划书度，进一步规范厂务公开的内容、程序、形式，企业民主管理水平进一步提升。围绕公司战略和高质量发展，以提高全员思想政治素质、业务素质和履职能力为核心，坚持战略导向、问题导向和需求导向，持续
10、深化教育培训改革，精准实施培训，努力实现员工成长与公司发展的良性互动。（三）项目建设选址及用地规模（三）项目建设选址及用地规模本期项目选址位于 xx（以最终选址方案为准），占地面积约43.00 亩。项目拟定建设区域地理位置优越，交通便利，规划电力、给排水、通讯等公用设施条件完备，非常适宜本期项目建设。（四）产品规划方案（四）产品规划方案根据项目建设规划，达产年产品规划设计方案为：xx 升创新药/年。二、项目提出的理由项目提出的理由小核酸在体内发挥作用需要层层突破重围。小核酸药物作为新兴药物，在面对机遇的同时也面临着挑战。小核酸从给药到递送至细胞内靶位点并发挥作用的整个途径中面临多重障碍：首先需
11、要通过血液循环到达目标组织。在细胞外，核酸药物容易被血清和组织中的酶降解，此外，由于分子量较小，核酸药物还容易被肝脏和肾脏快速清除，血清中裸核酸药物的半衰期从几分钟到一个小时不等。同时，核泓域咨询/昆山创新药项目投资计划书酸药物还容易被免疫系统识别并引发免疫反应。其次需要顺利到达靶细胞内。核酸药物在通过循环达到目标组织后，需要具备血管外渗能力并被靶细胞摄取，然而裸核酸药物的负电荷以及分子量（12kDa）导致其不能自由通过生物膜。因此，需要解决小核酸药物在组织和细胞中的扩散问题。进入细胞后需要能达到靶位点。即使核酸药物被细胞通过内吞作用摄取后，也容易被困在内吞体中，并被降解，无法顺利释放到细胞质
12、发挥作用。体外试验显示，仅 1%左右的核酸药物能够进入细胞质中，而在体内试验则不足 0.1%。因此，核酸药物如何在靶位点积累到能够治疗的水平是一项重大挑战。三、项目总投资及资金构成项目总投资及资金构成本期项目总投资包括建设投资、建设期利息和流动资金。根据谨慎财务估算，项目总投资 15770.30 万元，其中：建设投资 12561.53万元，占项目总投资的 79.65%；建设期利息 168.98 万元，占项目总投资的 1.07%；流动资金 3039.79 万元，占项目总投资的 19.28%。四、资金筹措方案资金筹措方案（一）项目资本金筹措方案（一）项目资本金筹措方案项目总投资 15770.30
13、万元，根据资金筹措方案，xxx 投资管理公司计划自筹资金（资本金）8873.28 万元。泓域咨询/昆山创新药项目投资计划书（二）申请银行借款方案（二）申请银行借款方案根据谨慎财务测算，本期工程项目申请银行借款总额 6897.02 万元。五、项目预期经济效益规划目标项目预期经济效益规划目标1、项目达产年预期营业收入（SP）：28800.00 万元。2、年综合总成本费用（TC）：24693.32 万元。3、项目达产年净利润（NP）：2986.28 万元。4、财务内部收益率（FIRR）：11.32%。5、全部投资回收期（Pt）：7.02 年（含建设期 12 个月）。6、达产年盈亏平衡点（BEP）：1
14、4341.86 万元（产值）。六、项目建设进度规划项目建设进度规划项目计划从可行性研究报告的编制到工程竣工验收、投产运营共需 12 个月的时间。七、环境影响环境影响本项目符合国家和地方产业政策，建成后有较高的社会、经济效益；拟采用的各项污染防治措施合理、有效，水、气污染物、噪声均可实现达标排放，固体废物可实现零排放；项目投产后，对周边环境污染影响不明显，环境风险事故出现概率较低；环保投资可基本满足泓域咨询/昆山创新药项目投资计划书污染控制需要，能实现经济效益和社会效益的统一。因此在下一步的工程设计和建设中，如能严格落实建设单位既定的污染防治措施和各项环境保护对策建议，从环保角度分析，本项目在拟
15、建地建设是可行的。八、报告编制依据和原则报告编制依据和原则（一）编制依据（一）编制依据1、一般工业项目可行性研究报告编制大纲;2、建设项目经济评价方法与参数(第三版);3、建设项目用地预审管理办法;4、投资项目可行性研究指南;5、产业结构调整指导目录。（二）编制原则（二）编制原则1、坚持科学发展观，采用科学规划，合理布局，一次设计，分期实施的建设原则。2、根据行业未来发展趋势，合理制定生产纲领和技术方案。3、坚持市场导向原则，根据行业的现有格局和未来发展方向，优化设备选型和工艺方案，使企业的建设与未来的市场需求相吻合。泓域咨询/昆山创新药项目投资计划书4、贯彻技术进步原则，产品及工艺设备选型达
16、到目前国内领先水平。同时合理使用项目资金，将先进性与实用性有机结合，做到投入少、产出多，效益最大化。5、严格遵守“三同时”设计原则，对项目可能产生的污染源进行综合治理，使其达到国家规定的排放标准。九、研究范围研究范围1、对项目提出的背景、建设必要性、市场前景分析；2、对产品方案、工艺流程、技术水平进行论述，确定建设规模；3、对项目建设条件、场地、原料供应及交通运输条件的评价；4、对项目的总图运输、公用工程等技术方案进行研究；5、对项目消防、环境保护、劳动安全卫生和节能措施的评价；6、对项目实施进度和劳动定员的确定；7、投资估算和资金筹措和经济效益评价；8、提出本项目的研究工作结论。十、研究结论
17、研究结论经初步分析评价，项目不仅有显著的经济效益，而且其社会救益、生态效益非常显著，项目的建设对提高农民收入、维护社会稳定，构建和谐社会、促进区域经济快速发展具有十分重要的作用。项泓域咨询/昆山创新药项目投资计划书目在社会经济、自然条件及投资等方面建设条件较好，项目的实施不但是可行而且是十分必要的。十一、主要经济指标一览表主要经济指标一览表主要经济指标一览表主要经济指标一览表序号序号项目项目单位单位指标指标备注备注1占地面积28667.00约 43.00 亩1.1总建筑面积44356.591.2基底面积16626.861.3投资强度万元/亩272.012总投资万元15770.302.1建设投资
18、万元12561.532.1.1工程费用万元10562.552.1.2其他费用万元1698.082.1.3预备费万元300.902.2建设期利息万元168.982.3流动资金万元3039.793资金筹措万元15770.303.1自筹资金万元8873.28泓域咨询/昆山创新药项目投资计划书3.2银行贷款万元6897.024营业收入万元28800.00正常运营年份5总成本费用万元24693.326利润总额万元3981.717净利润万元2986.288所得税万元995.439增值税万元1041.3910税金及附加万元124.9711纳税总额万元2161.7912工业增加值万元7678.4213盈亏平衡
19、点万元14341.86产值14回收期年7.0215内部收益率11.32%所得税后16财务净现值万元939.74所得税后泓域咨询/昆山创新药项目投资计划书第二章第二章 项目投资背景分析项目投资背景分析一、小核酸药物是目前发展最为成熟的基因疗法之一小核酸药物是目前发展最为成熟的基因疗法之一目前已有药品获批上市，并且治疗潜力得到验证的核酸药物类型主要是小核酸药物。广义的小核酸药物是指长度小于 30nt 的寡核苷酸序列，范围涵盖了小干扰核酸（siRNA）、微小 RNA（miRNA）、反义核酸（ASO）和核酸适配体（Aptamer）等。相比抗体和小分子药物，小核酸药物具有先天优势：研发周期短，药物靶点筛
20、选快：小分子和抗体药物需要识别某些蛋白质复杂的空间构象，因此需要大规模的药物筛选。而小核酸药物只需要锁定致病基因序列，并针对该基因序列进行设计及相应 RNA 片段的合成，因此其早期研发速度远远快于其他种类药物；不易产生耐药性：由于抗体和小分子主要通过调节细胞信号通路和代谢等方式发挥治疗作用，因此可能会由于补偿通路上调或抗原表达下降等因素产生耐药性，而小核酸药物直接调节上游基因表达，因此相对不易产生耐药性；治疗领域更广：不受限于蛋白质的可成药性，理论上可以设计用于靶向任何感兴趣的基因，仅需要目标mRNA 的序列信息，有望攻克尚无药物的遗传疾病和其他难治疾病；效果持久：通常来说，小分子药物的体内半
21、衰期以小时计算，抗体药物的体内半衰期以天/周计算，而由于小核酸药物可以在体内被循环多次使用，因此能降低给药频次，在体内的半衰期可以按照月来计算，对泓域咨询/昆山创新药项目投资计划书很多疾病尤其是慢病的治疗具有巨大的临床价值；研发成功率较高：由于小核酸药物作用机制明确，通过与 mRNA 完成 WatsonCrick 碱基配对来实现其功能，无需契合蛋白质复杂结构，因此研发成功率相对较高。参考 Alnylam 公司的研发成功率，I 期到 III 期成功率达到59.2%，相比靶向药和整体医药的研发成功率高 5 倍。因此，小核酸药物的独特优势使其有望为现代生物医药产业开辟一个全新的开发方向，进一步填补现
22、有疗法的治疗空白，并且具备治愈疾病的潜力。二、小核酸药物的市场潜力较大小核酸药物的市场潜力较大全球小核酸行业驶入发展快车道。考虑到小核酸药物的设计和开发不会受限于蛋白质的可成药性及靶点的发现，未来随着递送系统和修饰技术的持续进步，小核酸药物有望涵盖更广的适应症及取代部分现有疗法，潜在市场规模十分广阔。根据灼识咨询数据，预计到 2025年全球小核酸药物销售额将突破 100 亿美元，其中 RNAi 疗法凭借其较为显著的效果有望能够实现快速增长，到 2025 年预计将达到 45 亿美元，复合增速达到 66%。我国小核酸药物市场仍然处于发展初期。与全球相比，我国小核酸药物的开发起步较晚，第一家小核酸药
23、物研发企业的成立时间相比 Ionis 晚 10 年，首款 siRNA 药物的临床获批时间相比全球晚了 11 年。因此目前国内的小核酸行业仍然处于发展初期阶段，仅一款产品获批上市，为 Ionis 的 Spinraza。但由于国内患者群泓域咨询/昆山创新药项目投资计划书体基数较大、需求较多，因此未来伴随小核酸药物开发的持续推进，以及国内企业的技术逐步成熟，我国小核酸药物市场有望迎来快速发展。三、小核酸药物的发展历经机遇与挑战小核酸药物的发展历经机遇与挑战小核酸药物作为革新了当代药物开发理念的创新技术，其发展过程并非一帆风顺，中间历经波折，直到近年才逐步被验证认可，纵观其发展历史，大致可分为三个阶段
24、：前期探索：1978 年哈佛大学Zamecnik 等人首次提出反义核酸概念，经过 20 年发展，1998 年首款ASO 药物 Vitravene 获批上市。同年，AndrewFire 和 CraigMello 在线虫中首次揭示了 RNAi 作用机制，并因此获得诺贝尔奖。2001 年Elbashir 等人首次利用体外合成的 siRNA 实现了哺乳动物细胞中的基因表达调控，标志着 RNAi 开始从研究走向临床应用。震荡发展：2004年首款 siRNA 药物 Bevasiranib 进入临床，小核酸药物领域迎来蓬勃发展期，各大药企纷纷进入该领域。然而，由于小核酸的不稳定性以及递送效率低等缺点，多款药
25、物在临床研究中失败，并宣布终止开发，随后多家大药企放弃并出售小核酸开发平台，行业发展一度陷入低谷期，小核酸的成药性被质疑。快速发展：在企业和科学家的持续研发下，GalNac 递送系统和化学修饰等技术的出现，初步解决了小核酸的递送及稳定性问题，行业又重新迎来研发热潮。2016-2021 年多款泓域咨询/昆山创新药项目投资计划书重磅小核酸产品陆续上市，在罕见病和慢性病等领域取得重大突破，进一步验证小核酸药物的治疗潜力。各大药企纷纷通过自研或合作引进等方式快速布局小核酸药物领域，同时，资本市场也进一步助力行业和相关公司发展。核酸药物处境可类比 20 年前的抗体行业。从 2016 年起,小核酸药物每年
26、约有 2 款产品获批上市，占 FDA 每年批准药物总数的 5%左右，与 20 年前的抗体药物行业处境相似：在 1986 年首款抗体药物上市后，到 1994 年才有第二款单抗药物上市，随后又经历了几年空歇，才进入平均每年获批 2 款产品的阶段，直到 2014 年才进入快速发展期。小核酸药物和单抗类似，均属于技术驱动型行业，存在较高的开发壁垒，未来随着技术难关被逐个攻破，小核酸药物也有望进入全面发展阶段。已有超过 10 款小核酸药物获批上市。截至目前，全球已获批上市的小核酸药物共有 14 款，包括 4 款 siRNA 药物和 9 款 ASO，1 款核酸适配体，约 80%的产品是 2015 年以后上
27、市，其中最早上市的 3 款药物目前已经退市。从适应症布局来看，已上市小核酸药物大部分是针对遗传病，其中 11 款药物获得 FDA 或欧盟的孤儿药认证，同时也是该疾病领域的首个药物，一定程度上满足了尚无治疗手段的罕见患者的需求。各大企业均选择从罕见病入手的可能原因包括：1）遗传罕见病靶泓域咨询/昆山创新药项目投资计划书标明确，设计上更快捷安全；2）罕见病患者少，且缺乏治疗药物，临床开发速度短平快；3）相比于需要长期用药的慢性病，罕见病对于安全性的要求相对较低，适合新技术。从靶向器官来看，均属于局部给药或肝脏递送给药。上市小核酸药物中已出现重磅品种。2020 年全球小核酸药物销售额在 35 亿美元
28、左右，其中销售最高的是 Ionis 和Biogen 合作开发的 Spinraza，作为全球首款获批用于治疗脊髓性肌萎缩症的药物，其在 2020 年实现销售收入 20.52 亿美元。脊髓性肌萎缩症是一种罕见致命性遗传病，患者主要表现为全身肌肉萎缩无力，身体逐渐丧失各种运动功能，甚至是呼吸和吞咽。脊髓性肌萎缩症在新生儿中的患病率为 1:6000-1:10000，中国大约有患儿 35 万人，Spinraza 的上市为患者提供了更多治疗选择。小核酸药物虽然售价昂贵，但由于目前上市的产品主要集中在罕见病领域，针对的患者群体数量较为有限，因此小核酸药物的销售额还未出现爆发式增长，未来伴随研发的持续推进，有
29、望出现更多重磅品种。四、全面融入双循环发展新格局全面融入双循环发展新格局抢抓长三角一体化等国家战略叠加机遇，巩固提升临沪对台开放领先优势，加快内外贸易优化升级，全面融入国内大循环，深度参与泓域咨询/昆山创新药项目投资计划书国际经济循环，提高投资效率、促进消费升级，全面提升开放型经济竞争力。（一）全面融入长三角一体化发展探索与沪昆协同发展新机制，开展规划、交通、创新、环保、民生等领域全方位合作。深度融入长三角一体化，努力打造长三角绿色一体化示范区协调区、虹桥国际开放枢纽配套合作区和生态宜居滨湖城市副中心。加快融入苏州市域统筹协调发展，复制江苏自贸区苏州片区改革创新举措。推动昆山产业向苏中苏北延伸
30、，全面促进区域一体协同。（二）深入推进昆台融合发展推进昆山试验区建设，充分利用部省际联席会议机制，不断深化政策研究和制度创新，推进昆台产业迈向深度融合。推进昆山试验区管理体制机制创新。深入落实昆山深化两岸产业合作试验区条例，为试验区进一步开发开放提供支撑。加快昆山金融改革试验区建设。扩大金融业对外开放，加快金融产品和服务创新，推动两岸经贸合作深入发展。完善现代金融监管体系，提高金融监管透明度和法治化水平。构建两岸全方位交流合作新格局，深化“同等待遇”，推动昆台在科技教育、医疗养老、文化体育等领域开展全方位交流合作。泓域咨询/昆山创新药项目投资计划书（三）全面推动投资与消费升级全力扩大有效投资，
31、优化投资结构，完善重大项目建设和储备机制，推动要素供给向重大项目、优质项目倾斜。进一步释放消费潜能，拓展中高端消费市场，引导市场主体精准对接居民多元消费需求。（四）构建更高水平开放型经济体系推动对外贸易高质量发展，深化对接东盟货物贸易跨境平台建设，用足用好国家进口贸易促进创新示范区平台，推动昆山进口规模稳步扩大，促进出口多元化。持续提高利用外资质量水平，加大先进制造、高新技术、服务贸易等领域外资引进力度，培育外贸竞争新优势。加强外商投资保护管理，推动更多跨国公司在昆设立全球总部、区域总部及功能性机构。加强“一带一路”沿线投资布局，大力推动高水平“引进来”和大规模“走出去”相结合，不断提升城市国
32、际化水平。五、项目实施的必要性项目实施的必要性（一）提升公司核心竞争力项目的投资，引入资金的到位将改善公司的资产负债结构，补充流动资金将提高公司应对短期流动性压力的能力，降低公司财务费用水平，提升公司盈利能力，促进公司的进一步发展。同时资金补充流泓域咨询/昆山创新药项目投资计划书动资金将为公司未来成为国际领先的产业服务商发展战略提供坚实支持，提高公司核心竞争力。泓域咨询/昆山创新药项目投资计划书第三章第三章 行业发展分析行业发展分析一、国内外小核酸研发进展差距较大国内外小核酸研发进展差距较大ASO 和 siRNA 目前是小核酸药物领域的热点赛道。根据药渡数据库的不完全统计，目前全球上市和在研的
33、小核酸药物共有 293 款，其中ASO 作为最早发展的药物类型，目前上市药物数量最多。siRNA 虽然起步相比 ASO 较晚，但凭借其更高的效率和长效性吸引了更多的企业，目前共有 185 款在研产品，占全部研发管线比例达到 65%，已成为主流RNAi 药物，但多数仍处于临床前阶段。而 miRNA 和 Aptamer 的开发技术仍然有待进一步发展，目前在研药物数量较少。遗传病和肿瘤是在研小核酸药物的主要适应症。小核酸药物的适应症涵盖范围较广，包括肿瘤、罕见病、代谢疾病、自免疫疾病以及感染等，从管线数量来看，目前遗传病和肿瘤是最为热门的开发领域。其中，遗传病多数仍然没有成熟的治疗方案，因此整体竞争
34、格局相对较好，有望为患者带来治疗希望。从不同药物类型来看，目前siRNA 药物多数集中在肿瘤领域，而 ASO 药物多数集中在遗传病领域，这可能是由于 siRNA 仅能敲低基因表达因此在遗传病中作用受限所致。我国小核酸药物行业发展和国外相比差距较大。由于我国小核酸药物开发起步较晚，因此目前获批进入临床试验的项目数量与全球相比差距较大，仅 16 款产品处于临床阶段，其中多数来自于国外企业，泓域咨询/昆山创新药项目投资计划书而由中国团队自主开发、进入期的产品数目较少。此外，从产品类型和靶点来看，目前我国小核酸药物开发仍然处于跟随和模仿阶段，多数企业选择的是国外已上市药物的 me-too 类产品。未来
35、伴随我国小核酸药物开发企业的研发能力提升，有望逐步进入差异化创新和突破型创新阶段。我国小核酸药物的适应症布局和国外具有差异性。从适应症布局情况来看，国外在研产品数量最多的适应症为遗传病、肿瘤和自免，而我国在研小核酸药物主要集中在国内的大疾病赛道，包括感染、肿瘤和代谢疾病等。六、小核酸开发仍然面临有待突破的技术难点小核酸在体内发挥作用需要层层突破重围。小核酸药物作为新兴药物，在面对机遇的同时也面临着挑战。小核酸从给药到递送至细胞内靶位点并发挥作用的整个途径中面临多重障碍：首先需要通过血液循环到达目标组织。在细胞外，核酸药物容易被血清和组织中的酶降解，此外，由于分子量较小，核酸药物还容易被肝脏和肾
36、脏快速清除，血清中裸核酸药物的半衰期从几分钟到一个小时不等。同时，核酸药物还容易被免疫系统识别并引发免疫反应。其次需要顺利到达靶细胞内。核酸药物在通过循环达到目标组织后，需要具备血管外渗能力并被靶细胞摄取，然而裸核酸药物的负电荷以及分子量（12kDa）导致其不能自由通过生物膜。因此，需要解决小核酸药物在组织和细泓域咨询/昆山创新药项目投资计划书胞中的扩散问题。进入细胞后需要能达到靶位点。即使核酸药物被细胞通过内吞作用摄取后，也容易被困在内吞体中，并被降解，无法顺利释放到细胞质发挥作用。体外试验显示，仅 1%左右的核酸药物能够进入细胞质中，而在体内试验则不足 0.1%。因此，核酸药物如何在靶位点
37、积累到能够治疗的水平是一项重大挑战。二、小核酸药物：从上游解决疾病小核酸药物：从上游解决疾病小核酸药物相比现有疗法优势显著。小核酸药物相比现有的小分子和抗体药物具有靶点筛选快、研发成功率高、不易产生耐药性、更广治疗领域和长效性等优点，具有较大发展潜力。从数据来看，目前小核酸药物已在临床中初步展现出治愈疾病、替代现有疗法和填补空白适应症的能力，相继出现 Leqvio 和 Spinraza 等重磅品种。未来伴随技术持续进步，小核酸药物有望成为继小分子和抗体之后具有颠覆性的新主流疗法。市场潜力巨大，但发展仍处于早期阶段。由于小核酸药物有望涵盖更丰富的适应症，因此其潜在市场规模十分广阔，预计到 202
38、5 年全球小核酸药物销售额将突破 100 亿美元。截至目前，全球已有 14 款小核酸药物上市，此外还有 279 款药物在研，其中 60%仍处于临床前阶段。而我国由于起步较晚，因此目前仅 16 款产品进入临床，与全球相比差距较大，其中由中国团队自主开发、进入期的产品数更少。考虑到我国患者需求较大，因此随着研发推进，我国小核泓域咨询/昆山创新药项目投资计划书酸行业仍有较大发展空间。技术难关有待进一步突破。虽然在研小核酸数量较多，但多数药物的靶器官集中于肝脏或局部给药，主要是由于其他组织的特异性递送系统仍有待进一步开发。目前全球小核酸药物平均每年获批约 2 款，占 FDA 批准药物总数的 5%左右，
39、其处境类似20 年前的抗体药物。与单抗类似，小核酸药物也属于技术驱动型行业，参考 Alnylam 从 I 期到 III 期接近 60%的成功率，一旦技术难关被攻破，小核酸药物潜力将有望被全面激发，行业迎来快速发展期。泓域咨询/昆山创新药项目投资计划书第四章第四章 项目选址分析项目选址分析一、项目选址原则项目选址原则1、符合城乡建设总体规划，应符合当地工业项目占地使用规划的要求，并与大气污染防治、水资源和自然生态保护相一致。2、项目选址应避开自然保护区、风景名胜区、生活饮用水源地和其它特别需要保护的敏感性目标。3、节约土地资源，充分利用空闲地、非耕地或荒地，尽可能不占良田或少占耕地。4、项目选址
40、选择应提供足够的场地以满足工艺及辅助生产设施的建设需要。5、项目选址应具备良好的生产基础条件，水源、电力、运输等生产要素供应充裕，能源供应有可靠的保障。6、项目选址应靠近交通主干道，具备便利的交通条件，有利于原料和产成品的运输。通讯便捷，有利于及时反馈市场信息。7、地势平缓，便于排除雨水和生产、生活废水。8、应与居民区及环境污染敏感点有足够的防护距离。二、建设区基本情况建设区基本情况泓域咨询/昆山创新药项目投资计划书昆 山 位 于 东 经 1204821 1210904、北 纬310634313236，处江苏省东南部、上海与苏州之间。北至东北与常熟、太仓两市相连，南至东南与上海嘉定、青浦两区接
41、壤，西与吴江、苏州交界。东西最大直线距离 33 公里，南北 48 公里，总面积 931 平方公里，其中超过 24%是水面。综合实力稳步提升，“经济强”的基础优势再积蓄。总量规模多年稳居第一。“十三五”期间，全市地区生产总值年均增长 6.3%，2020 年超 4200 亿元，在全国中小城市综合实力、绿色发展、投资潜力、科技创新、新型城镇化等五个方面蝉联第一，连续 15 年位居全国百强县市首位。一般公共预算收入年均增长 8.5%，2020 年超 420 亿元，成为全国首个 GDP 超 4000 亿和财政收入超 400 亿的县级市。人均GDP 超 25 万元。产业结构实现优化调整。2020 年服务业
42、增加值占地区生产总值的比重、新兴产业产值占规上工业总产值比重分别达 49.1%、51.3%，分别较 2015 年提升 5.1 个、7.3 个百分点。形成电子信息和装备制造 2 个千亿级产业集群、12 个百亿级产业集群。科技创新能力持续提升。大力实施人才科创“631”计划、“头雁人才”工程，人才贡献率超过 50%，人才综合竞争力连续 5 年蝉联全省县市首位，是首个拥有两个国家创新人才培养示范基地的县级市。创新实施祖冲之自主可控产业技术攻关计划，2020 年，全社会研发支出占比达到 3.7%；万人泓域咨询/昆山创新药项目投资计划书发明专利拥有量达 72.2 件。高新技术企业超 2000 家，位列全
43、国县级市第一。国家超级计算昆山中心建成运营，深时数字地球国际大科学计划通过专家论证。累计上市挂牌企业 124 家，获批成立全国金融改革试验区。创新实施科创产业用地（Ma）政策，全省首批两宗“工改Ma”项目启动建设。改革开放向更高水平迈进。实施营商环境 28 条新政，全力打造“昆如意”营商服务品牌，在全省同类城市中率先完成“1330”改革，获评全省营商环境综合评价先进县，市场主体总数突破 90 万户。深化昆台合作先行先试，昆山试验区部省际联席会议连续召开八次，获超百项支持举措，台资企业集团内部人民币跨境双向借款、全球维修业务试点等重大改革取得显著成效，一般纳税人资格试点向全国复制推广，批复同意昆
44、山试验区范围扩大至全市，昆山深化两岸产业合作试验区条例获省人大常委会审议通过。融入长三角一体化发展，深化“4+2”更高质量一体化发展实践联盟、“嘉昆太”协同创新核心圈、环淀山湖战略协同区合作，构建完善虹桥昆山相城合作新机制，开展锦淀周一体化研究。开通 12 条毗邻公交线，打通 8 条沪昆断头路，引入复旦大学附属儿科医院全面管理昆山妇幼保健院。以园区管理经验输出为特色，建设埃塞（昆山）产业园，设立白俄罗斯国家科学院（昆山）创新中心等海外科创平台。外资外贸提质增效，成功引进星巴克“咖啡创新产业园”、三一创智云谷、丘钛泓域咨询/昆山创新药项目投资计划书智能视觉模组、富士康 5G 毫米波连接器等一批行
45、业龙头项目。“十三五”时期对外贸易长期维持 800 亿美元以上。民生福祉持续改善，“百姓富”的幸福指数稳步提升。富民增收全国领先。民生支出占一般公共预算支出比重保持 80%以上，居民人均可支配收入增速连续快于经济增速，城乡收入比缩小到 1.87:1。城镇新增就业 19.02 万人，城镇登记失业率 1.77%，居民人均可支配收入达 62238 元，提前一年实现翻一番目标。社会消费品零售总额在同类城市中第一个突破 1000 亿元。社会保障有力推进。人均公共服务支出超 1 万元。强化困难群体医保救助兜底保障，城乡低保标准提高由“十二五”期末每人每月 750元提高至每人每月 1045 元，城乡居民大病
46、保险覆盖率 100%，最低支付比例提升至 60%。实现跨省异地就医门诊费用直接结算。创新保障性住房货币化补贴，发放经济适用房、公租房补贴 1.1 亿元。公共服务优质均衡。系统谋划推进教育发展，“十三五”时期完成学校建设项目85 个，新增学位 6.8 万个，普通高中和“双一流大学”录取率大幅提高。创新实施义务教育学校集团化办学，成立 4 个教育集团。着力提升中外合作办学水平，开办昆山杜克大学本科项目，开启昆山杜克大学二期校园建设。稳步推进西部医疗中心、公共卫生中心、东部医疗中心“三大中心”建设，市一院、市中医医院成功创建三级甲等医院。加快建设养老综合体、区域性养老服务中心、高端综合性养老公泓域咨
47、询/昆山创新药项目投资计划书寓。人均期望寿命超 84 岁。城乡融合持续深化，“环境美”的生态成色愈加充足。城市建设更具品质。国土空间规划编制工作有序推进，72 个单元控规基本完成。大力实施交通体系提升三年建设计划，强化交通智慧化管控、道路快速化改造，构建现代化综合交通体系，开工建设轨交 S1 线、苏昆中环对接工程，朝阳路（高新区段）建成通车，完成机场路改扩建、昆太路改造工程，新增京沪高速高新区互通。建成我市首条三级航道杨林塘。加快“五区一线”建设，打造各具特色的“城市客厅”。城市精细管理全面增强，改造老旧小区 63 个，惠及居民 2.5 万户，中华北村改造获评“江苏人居环境范例奖”。完成 67
48、 个农贸市场、1309 座公共厕所标准化改造，荣获苏州城市管理工作一等奖。加快建设“七横四纵”生态绿廊网络，累计新增国土绿化面积 3243 万平方米，获评首批国家生态园林城市，海绵城市专项规划入选全国范本。环境质量明显改善。全面消除黑臭河道，8 个国省考断面优比例达到 100%。全市城乡生活污水处理能力大幅提升。全市PM2.5 平均浓度降至 30 微克/立方米，比“十二五”期末下降了 36%。空气质量优良天数比率达 83.6%，比“十二五”期末提高了 12.1 个百分点。推行“三定一督”生活垃圾分类模式，生活垃圾分类投放设施全覆盖。生态文明建设、打好污染防治攻坚战、河湖长制等获苏州考核第一，傀
49、儡湖被评为长江经济带最美湖泊和全省首批生态样板河泓域咨询/昆山创新药项目投资计划书湖，列为省级美丽宜居城市建设试点。全面实施乡村振兴战略。推进农田集中连片整治工作，创新实施农村人居环境整治“红黑榜”，村容村貌明显改善，美丽宜居乡村建设达标率 100%，完成农田集中连片整治 2.7 万亩，新增高标准农田 3.9 万亩，粮食批发交易市场跻身全国十强，获评农村人居环境整治成效明显激励县。创新全域推行农村“政经分开”改革，率先完成农村集体产权制度“四上”改革。“农村闲置宅基地盘活利用试点”改革项目获批。初步建成社会主义现代化建设标杆城市，经济实力保持首位，科创中心初具形象，改革开放聚焦突破，现代城市形
50、成框架，县域治理体系完善，区域城乡深度融合，生态环境明显转好，公共服务品质显著提高，全市经济产业结构持续优化，走出一条符合现代化建设和高质量发展要求的新时代“昆山之路”。从主要指标的安排来看，地区生产总值年均增长 6%以上，2025 年力争达 6000 亿元，一般公共预算收入与经济增长基本同步；全社会研发支出占地区生产总值比重达4.5%，累计高新技术企业数超 4000 家；城镇登记失业率保持在 2.5%以内，义务教育学位小学阶段增加 3.5 万个以上，初中阶段增加 2.5 万个以上；空气质量优良天数比率和省考以上断面水质优比例均达到上级考核要求。三、培育形成四大地标产业链群培育形成四大地标产业