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1、论基因编辑技术在基因治疗中的作用,基因工程论文内容摘要：本文扼要分析了基因编辑技术原理及其作用机制, 并讨论了其在基因治疗中的应用现在状况和进展, 最后结合实际情况, 指出基因编辑技术在应用经过中的挑战及解决途径, 旨在提升基因编辑技术的应用水平。本文关键词语：基因编辑技术,基因治疗,疾病所谓基因治疗, 指的是通过对细胞基因的 修饰 实现对相关疾病的治疗。对于单基因疾病来讲, 其与碱基突变有着密不可分的关系, 在基因治疗的经过中, 通过恢复基因水平来治疗疾病, 而对于多基因疾病来讲, 其治疗难度则较大。从本质上来讲, 基因治疗是通过导入正常的基因来替代缺陷基因, 就当前来看, 逆转录病毒介导的
2、基因治疗方式已经进入到临床阶段, 这种方式能够将所需基因整合到基因组中, 以此来替代缺陷基因, 但需要注意的是, 逆转录病毒整合有着随机性特点, 存在较大安全隐患。而基因编辑技术则能够有效解决这一问题, 其修复更为高效和安全, 对于促进基因治疗的发展有着重要的作用。基于此, 本文扼要分析了基因编辑技术及其在基因治疗中的应用和进展, 旨在为相关研究与实践提供参考。1 基因编辑技术原理基因编辑技术即指人类能够根据本身意愿来对目的基因进行 编辑 , 有目的性地删除或参加DNA片段。详细来讲, 基因编辑主要包含下面3种手段。1.1 基因敲除假如想要让某个基因的功能消失, 则能够在这里基因上产生DNA双
3、联断裂 (DSB) , 在非同源末端连接修复的经过中, 往往会产生DNA的插入或删除, 进而实现移码的突变, 最终实现基因敲除, 成功让某个基因的功能消失1。1.2 特异突变引入特异突变引入指的是在基因组上引入某个特异突变, 一般需要通过同源重组才能够实现特异突变引入。需要注意的是, 在正常情况下, 同源重组效率较低, 在这里位点产生DSB则能够有效解决这一问题。1.3 定点转基因定点转基因原理与特异突变引入的原理类似, 将某个转基因参加到同源模板中, DSB修复经过中, 此转基因会被拷贝到基因组中, 由此实现定点转基因。2 基因编辑技术在基因治疗中的应用进展基因编辑技术属于新兴技术, 其在疾
4、病治疗领域中的应用时间较短, 就当前来看, 已经获得了一定的应用成果, 下面即结合实际情况, 扼要分析基因编辑技术在基因治疗中的详细应用和进展。2.1 基因编辑已经进入到临床阶段以往基因编辑技术在医疗领域中的应用局限于细胞内, 或应用于动物临床研究, 而随着基因编辑技术的不断成熟, 其在基因治疗中的应用正式进入到了人体临床阶段2。2021年, 美国着名生物医学治疗公司Sangamo对外公布, 其已经针对部分单基因遗传病开展了相关人体临床试验, 并进行了在人体内部的基因编辑试验, 这是基因编辑技术的一个里程碑, 标志着基因编辑在基因治疗中的应用进入到了人体临床阶段。2.2 单基因遗传病治疗的发展
5、相较于多基因疾病来讲, 应用基因治疗方式来治疗单基因疾病要更为容易一些, 基因编辑技术在这里领域中的应用也相对更为成熟和广泛。就当前来看, 在这里领域中的研究重点和焦点是CRISPR编辑技术的应用3。例如, 美国感染疾病研究所采用了这种基因编辑技术, 通过对造血干细胞的基因编辑和修复, 来替代缺陷基因, 将编辑之后的造血干细胞进行移植, 由此产生功能正常的白细胞, 进而实现对相关疾病的治疗。除此之外, 德州大学也采用了这种基因编辑方式应用于疾病治疗, 其以人类心肌细胞模型和动物模型为基础, 实现基因修复, 治疗效果较为优良。2.3 在眼科疾病治疗中的应用一些眼科疾病可以以应用基因编辑技术治疗,
6、 华而不实包括青光眼、遗传性视网膜病等等, 且获得了很好的成效和重要进展。美国国立健康研究所以腺病毒作为载体, 利用基因编辑系统, 靶向敲除小鼠视网膜细胞中的缺陷基因, 对于缓解和治疗色素性视网膜炎和视网膜退化等疾病有着重要作用。韩国相关研究机构在这里方面也有着重要研究, 其采用腺相关病毒携带CRISPR/Cas9实现了对小鼠内视网膜细胞中的失明基因的修饰, 进而将遗传性视网膜疾病成功采用这种方式治愈4。除此之外, 该机构还将基因编辑系统复合物注射到患有湿性黄斑变性疾病小鼠的眼睛中, 实现了对相关缺陷基因的局部修饰, 进而有效控制巩膜与网膜之间新血管的生成, 对湿性黄斑变性疾病的治疗效果优良。
7、除此之外, 还有相关研究中也证明了基因编辑技术能够有效治疗相关眼科疾病, 如广角青光眼的缓解和治疗等。2.4 在艾滋病、肿瘤等疾病中的探寻求索应用CRISPR/Cas9是基因编辑技术领域的革命性成果, 其在基因治疗领域的应用特别广泛, 利用这一基因编辑工具, 能够实现对基因中特定位点DNA进行切割, 最新研究表示清楚, 利用此项技术, 能够让癌症突变失活, 实现对癌症的缓解和治疗。近年来, 艾滋病的发病率固然得到了一定控制, 但没有根治的方式方法。当艾滋病毒复制潜入到人体细胞时, 会导致细胞变得混乱, 病毒大量复制, 最终蔓延到全身。现有的艾滋病防治药物中, 主要原理是阻止病毒整合进入到人体细
8、胞DNA中, 还有一些抑制艾滋病毒活性, 避免产生更多的病毒, 但这些药物治疗方式方法并不能真正删除掉隐藏于人类细胞中的病毒DNA, 这些病毒能够持续休眠很长时间, 之后再次被激活, 进而威胁人类身体健康5。而利用CRASPR这一基因编辑技术, 则能够有效预防和治愈艾滋病。这种技术能够精准编辑基因组中的序列, 这对于艾滋病治疗方式方法的创新和研发有着积极的意义。有科学家利用这一技术来编辑人体免疫T细胞中的基因, 在某些基因被编辑之后, 能够甄别细胞的突变, 进而保卫T细胞避免遭到病毒的入侵、感染和传染, 进而彻底去除艾滋病毒, 实现对艾滋病的预防和治疗。3 基因编辑技术应用的挑战基因编辑技术在
9、基因治疗领域中的应用带来很大的受益之处, 其发展前景特别广阔, 但在应用的经过中也存在一定的挑战。第一, 基因编辑技术本身存在一定的局限性, 无论何种基因编辑技术都存在一定的脱靶效应, 除此之外, 在操作上也存在不便之处, 使得基因导入系统存在限制, 基因导入困难的问题一直没有得到良好的解决。尤其是脱靶效应, 可能导致细胞的部分功能丧失, 甚至存在过敏问题和毒性问题, 在应用的经过中, 很容易给人的身体造成伤害, 因而在将来发展的经过中, 怎样克制脱靶效应将是其在基因治疗领域进一步应用的关键所在。第二, 是社会监管和舆论问题。总体而言, 基因编辑技术尚处于起步发展阶段, 其存在较大的不确定性,
10、 相关监管技术也不够成熟, 社会对基因编辑技术的认识不全面, 这一定程度阻碍了基因编辑技术的应用。从监管方面来看, 相关检测方式方法并不明确, 检测标准也存在一定漏洞。基因编辑技术存在基因删除、突变和插入等多种类型, 不同类型应当有针对性地采用不同的检测方式方法, 并保证检测的准确性和效率性。而对于不同疾病的治疗, 也需要采取不同的检测标准, 这都是将来需要逐步解决的问题。而对于舆论导向, 相关媒体对基因编辑技术的宣传过于片面, 甚至有很多妖魔化的报道, 对基因编辑技术在基因治疗领域的应用认识不正确。对此, 部门应当加强教育和舆论引导, 合理宣传, 以客观的态度了解基因编辑技术。结束语随着人类
11、科学和生物技术的不断进步, 基因编辑技术也逐步走向成熟, 其在基因治疗领域的应用也越来越广泛。而在发展和应用的经过中, 也应当逐步解决脱靶效应、操作便利性、提高成功率等一系列问题, 并以引导舆论, 正视基因编辑技术, 加强监管, 制定严格的检测方式方法和标准, 只要这样才能够进一步促进基因编辑技术的发展, 促进其在人类生产、基因治疗等方面的应用, 提升其应用价值。以下为参考文献1王翠平.人胚胎基因编辑治疗的伦理分析 以CRISPR/Cas9技术为例J.自然辩证法通讯, 2021, 40 (11) :105-112.2张禹佳, 杨明.专利视角下医学基因编辑现在状况J.江苏科技信息, 2021, 35 (11) :14-18.3胡小丹, 游敏, 罗文新.基因编辑技术J.中国生物化学与分子生物学报, 2021, 34 (3) :267-277.4马琰岩, 李晶哲, 高尔宁, 等.基因编辑技术的研究进展及其在中药研究中的前景瞻望J.中国中药杂志, 2021, 42 (1) :34-40.5李君红, 张富婷, 桑春艳, 等.CRISPR基因编辑技术在肿瘤研究中的应用J.当兵的人医药杂志, 2021, 27 (9) :95-99.