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1、基基 因因 治治 疗疗生活在保护罩中的生活在保护罩中的SCID患病患病儿童儿童1 1、基因治疗、基因治疗基因治疗：基因治疗：用正常基因用正常基因取代取代或或修补修补病人细胞病人细胞中有缺陷的基因，从而达到治疗疾病中有缺陷的基因，从而达到治疗疾病的目的。的目的。2 2、基因治疗的步骤、基因治疗的步骤选择治疗基因选择治疗基因单一基因缺陷时原则单一基因缺陷时原则:缺什么补什么缺什么补什么多基因病时多基因病时:主要治疗主导基因主要治疗主导基因与载体结合与载体结合通常的载体是通常的载体是有缺陷不能繁殖的有缺陷不能繁殖的病毒病毒携带携带基因多基因多安全性安全性问题不能解决问题不能解决将基因转入患者体内将基
2、因转入患者体内治疗基因的表达治疗基因的表达克隆得到正克隆得到正常常ADAADA基因基因以病毒以病毒DNADNA为为载体，将载体，将ADAADA基因带到基因带到T T细细胞胞ADAADA基因整合基因整合到到T T细胞的染细胞的染色体上色体上正常正常T T细胞回细胞回注到病人体内注到病人体内效果：效果：3 3年后，病人年后，病人50%50%的的T T淋巴细胞能产生淋巴细胞能产生ADAADA，大大减轻了症状，使患者开始了正，大大减轻了症状，使患者开始了正常人的生活。常人的生活。3、基因治疗的机理、基因治疗的机理 基因置换：正常基因取代致病基因基因置换：正常基因取代致病基因 基因修正：纠正致病基因的突
3、变碱基序列基因修正：纠正致病基因的突变碱基序列 基因修饰：目的基因表达产物补偿致病基因基因修饰：目的基因表达产物补偿致病基因 的功能的功能 基因抑制：外源基因干扰、抑制有害基因的基因抑制：外源基因干扰、抑制有害基因的 表达表达 基因封闭：封闭特定基因的表达基因封闭：封闭特定基因的表达思考思考与传统药物治疗方法相比，基因治疗具有与传统药物治疗方法相比，基因治疗具有哪些优点？哪些优点？提示：基因治疗是一种提示：基因治疗是一种根本性的治疗根本性的治疗，它，它可以通过取代突变的致病基因，也可以通可以通过取代突变的致病基因，也可以通过改变病变细胞的基因结构，或者通过导过改变病变细胞的基因结构，或者通过导
4、入能增强人体内免疫能力的基因等方式，入能增强人体内免疫能力的基因等方式，来达到治疗的目的。与传统的药物治疗相来达到治疗的目的。与传统的药物治疗相比，以上这些措施，都是从根本上对疾病比，以上这些措施，都是从根本上对疾病进行控制。进行控制。4 4、基因治疗所面临的问题、基因治疗所面临的问题基基因因治治疗疗是是一一种种新新的的治治疗疗手手段段，可可以以治治疗疗多多种种疾疾病病，包包括括癌癌症症、遗遗传传性性疾疾病病、感感染染性性疾疾病病、心心血血管管疾疾病病和和自自身身免免疫疫性性疾疾病病。过过去去几几年年里里，全全球球基基因因治治疗疗临临床床试试验验取取得得了了很很大大的的进步。实际上，基因治疗也
5、遇到了很多困难。进步。实际上，基因治疗也遇到了很多困难。目前尚存在很多根本性的问题目前尚存在很多根本性的问题：（1）许多基因缺陷病的早期诊断还有困）许多基因缺陷病的早期诊断还有困难；难；（2）缺）缺乏对靶细胞定向导入基因的技乏对靶细胞定向导入基因的技术；术；（3）基因治疗载体的安全性和有效性问基因治疗载体的安全性和有效性问题；题；（4）导入基因的表达和调控问导入基因的表达和调控问题；题；（5）基因治疗的社会和伦理道德基因治疗的社会和伦理道德等。等。5 5、发展前景发展前景基基因因治治疗疗是是一一种种在在对对疾疾病病治治疗疗产产生生巨巨大大影影响响之之前前，仍仍需需几几年年才才能能达达到到的的强
6、强有有力力的的新新技技术术。在在医医疗疗的的每每一一个个领领域域，给给病病人人基基因因治治疗疗的的能能力力对对治治疗疗、治治愈愈和和防防治治目目前前危危害害人人类类健健康康的的大大范范围围瘟疫疾病提供了极好机遇瘟疫疾病提供了极好机遇。随随着着分分子子生生物物学学、病病毒毒学学，免免疫疫学学等等相相关关学学科科的的发发展展和和交交叉叉渗渗透透，基基因因治治疗疗的的研研究究将将突突飞飞猛猛进进。基基因因治治疗疗作作为为一一种种全全新新的的疾疾病病治治疗疗手手段段，将很大程度地改变人类疾病治疗的历史进程。将很大程度地改变人类疾病治疗的历史进程。随随着着人人类类基基因因组组计计划划的的完完成成、功功能
7、能基基因因组组学学的的发发展展，更更多多的的疾疾病病的的致致病病基基因因将将被被发发现现，基基因因治治疗疗的的前前景景看看好好，在在未未来来基基因因治治疗疗可可能能成成为为某某些疾病的常规治疗手段。些疾病的常规治疗手段。1 1、基因治疗是指（、基因治疗是指（）A A、把健康的外源基因导入有基因缺陷的细胞中，达、把健康的外源基因导入有基因缺陷的细胞中，达 到治疗疾病的目的到治疗疾病的目的B B、对有缺陷的细胞进行修复，从而使其恢复正常，、对有缺陷的细胞进行修复，从而使其恢复正常，从而达到治疗疾病的目的从而达到治疗疾病的目的C C、运用人工诱变的方法，使有基因缺陷的细胞发生、运用人工诱变的方法，使
8、有基因缺陷的细胞发生 基因突变，从而恢复正常基因突变，从而恢复正常D D、运用基因工程技术，把有缺陷的基因切除，从而、运用基因工程技术，把有缺陷的基因切除，从而 达到治疗疾病的目的达到治疗疾病的目的练练 习习A2 2、半乳糖血症病人由于细胞内不能合成、半乳糖血症病人由于细胞内不能合成1-1-磷酸半磷酸半乳糖尿苷酰转移酶，从而导致体内半乳糖积累引起乳糖尿苷酰转移酶，从而导致体内半乳糖积累引起肝脏等功能变损。美国的一位科学家用带有半乳糖肝脏等功能变损。美国的一位科学家用带有半乳糖苷酶基因的噬菌体侵染患者的离体组织细胞，结果苷酶基因的噬菌体侵染患者的离体组织细胞，结果发现这些组织细胞能够利用半乳糖了，这种治疗疾发现这些组织细胞能够利用半乳糖了，这种治疗疾病的方法称为：（病的方法称为：（）A A 免疫治疗免疫治疗 B B 化学治疗化学治疗 C C 基因治疗基因治疗 D D 药物治疗药物治疗C谢谢！