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1、基因治疗的原理与应用 目录/Contents 01 基因治疗的策略 基因转移技术 基因干预 基因治疗的应用研究 02 03 04 基因治疗的原理与应用 将某些遗传物质转移到患者细胞内，使其在体内发挥作用，以达到治疗疾病的目的与方法。基因治疗的概念 基因治疗的策略 基因置换（gene replacement）将特定的目的基因导入特定细胞，通过定位重组，导入的正常基因置换基因组内原有的缺陷基因。将缺陷基因的异常序列进行校正。对缺陷基因的缺陷部位进行精确的原位修复，不涉及基因组的任何改变。基因治疗的策略 重组载体 定位重组技术 染色体 基因治疗的策略 基因添加(gene augmentation)通
2、过导入外源基因使靶细胞表达其本身不表达的基因。a.导入相应的正常基因，补偿缺陷基因的功能；b.向靶细胞中导入靶细胞本来不表达的基因，利用其表达产物达到治疗疾病的目的。基因治疗的策略 采用特定的方式抑制某个基因的表达，或者通过破坏某个基因的结构而使之不能表达，以达到治疗疾病的目的。基因干预（gene interference）例如反义核酸、核酶或干扰RNA技术等。基因治疗的策略 为恶性肿瘤基因治疗的主要方法之一。自杀基因治疗 将“自杀”基因导入宿主细胞中，这种基因编码的酶能使无毒性的药物前体转化为细胞毒性代谢物，诱导靶细胞产生“自杀”效应，从而达到清除肿瘤细胞的目的。基因治疗的策略 自杀基因的作用机制 基因治疗的策略 旁观者效应 旁观者效应：“自杀基因”导入后，不仅使导入了“自杀基因”的肿瘤细胞在用药后被杀死，而且与其相邻或远处的未转导“自杀基因”的肿瘤细胞也被杀死。增强了自杀基因的肿瘤杀伤作用。基因治疗的策略 基因免疫治疗 通过将抗癌免疫增强的细胞因子或MHC基因导入肿瘤组织，以增强肿瘤微环境中的抗癌免疫反应。