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1、从卫星到制药拯救自己女儿的同时，玛蒂妮也为“孤儿药”产业带来了全新的变革。正文分享打印字体大小加入收藏来源于：福布斯中文网该作者其他文章不看疗效看广告中国将取代美国主导全球医药业？为何“梵帝雅”将变革药业推荐的评论文章在实验室创造生命！生物技术股：几家欢喜几家愁时间回到1990年，年仅6 岁的詹妮西斯罗斯布拉（ Jenesis Rothblatt）嘴唇颜色突然发紫，之后不久出现了呼吸困难等症状，她甚至无力攀登楼梯。很快，这名小女孩就被送到了位于华盛顿的国立儿童医院重症看护病房。名师资料总结 - - -精品资料欢迎下载 - - - - - - - - - - - - - - - - - - 名师
2、精心整理 - - - - - - - 第 1 页，共 11 页 - - - - - - - - - 这场灾难改变了小詹妮的父亲马丁罗斯布拉（ Martin Rothblatt）的生活，同时也改变了整个“孤儿药”（即罕用药物）产业的发展现状。马丁当时既是律师也是商人，他凭借自己儿时对太空探索的热情，创立了几家与之相关的企业，并由此赚得了上千万美元的身家。1986 年，马丁开发了一套名为“吉星”（GeoStar ）的 GPS导航系统，随后又建立了世界空间卫星广播公司（ Worldspace，1990 年更名为天狼 星 卫 星 广 播 公 司 Sirius Satellite Radio ）。 19
3、94年，马丁进行了变性手术 ， 并 将 他 的 名 字 改 为 了 玛 蒂 妮（Martine）。现在，虽然身为一位55 岁的女士，但玛蒂妮仍然和詹妮的母亲维持名师资料总结 - - -精品资料欢迎下载 - - - - - - - - - - - - - - - - - - 名师精心整理 - - - - - - - 第 2 页，共 11 页 - - - - - - - - - 着婚姻关系。詹妮患病后，玛蒂妮感到自己很无用，她说：“那时我是个卫星专家，但对医学真的是一窍不通。”詹妮患的是肺动脉高压症（ PAH ），这是一种罕见的致命疾病，病因是心脏与肺部之间的动脉血管受损。全世界约有 20 万人患
4、上这种疾病， 但由于肺动脉高压症太少见了，因此没有制药企业愿意为这种病投入研发资金。玛蒂妮出售了自己的电信公司股票，投入300 万美元来资助相关研究，但研究进行了3 年却毫无进展。后来，玛蒂妮女儿的一位主治医生告诉她，葛兰素威康公司（Glaxo Wellcome，后与史克必成公司Smithkline Beecham名师资料总结 - - -精品资料欢迎下载 - - - - - - - - - - - - - - - - - - 名师精心整理 - - - - - - - 第 3 页，共 11 页 - - - - - - - - - 合并为葛兰素史克公司）正在进行一项针对肺动脉高压症的潜在治疗，不过
5、这项治疗的进展也比较缓慢。她的一位银行朋友也给她提供了许多生物技术公司的分析报告。经过分析推断，玛蒂妮认为她在卫星方面的成功经验同样也可用于制药领域，而她唯一需要做的就是说服投资者掏出钞票。1996 年，玛蒂妮在美国马里兰州银泉市（Silver Spring）建立了联合治疗公司（United Therapeutics）。最初，投资者对此十分怀疑，这么少的患病人数怎么能养活一家制药企业呢？但是，到 20 世纪 90 年代中期，已经有好几种“孤儿药”投放市场了。比如，针对一种比肺动脉高压症还要罕见的病症，麻省名师资料总结 - - -精品资料欢迎下载 - - - - - - - - - - - -
6、- - - - - - 名师精心整理 - - - - - - - 第 4 页，共 11 页 - - - - - - - - - 坎布里奇的健赞公司（Genzyme）已推出了治疗药物，价格在每年15 万美元左右。不过，大型制药公司仍不看好“孤儿药”市 场 。 辉 瑞 公 司 （ Pfizer） 的 万 艾 可（Viagra ）可以对肺动脉高压症起到一定效果，但它最著名的功能却是治疗勃起功能障碍。玛蒂妮运用她在读MBA时学到的本领，计算出肺动脉高压症药品的价格至少要定在每年10 万美元左右， 才能维持所有的研发成本。之后，曾做过律师的她又查看了一下现行的医保计划，发现该计划虽然对每人一生中的医药花
7、费总额进行了限制，但并没有规定每剂药品的费用上限。在葛兰素公司一位高管（他的姐姐也患有肺动脉高压症）的帮助下，玛蒂妮的名师资料总结 - - -精品资料欢迎下载 - - - - - - - - - - - - - - - - - - 名师精心整理 - - - - - - - 第 5 页，共 11 页 - - - - - - - - - 公司获得了葛兰素公司的药物授权。在生物技术领域，几乎每个人都拥有一个博士或医学博士头衔，因此玛蒂妮也决定读一个出来。 1982 年的诺贝尔医学奖获得者韦恩（ John Vane ）是联合治疗公司的顾问，他把玛蒂妮引入门下，在伦敦大学研 究 生 物 伦 理 学 。
8、那 时 ， 诺 华 公 司（Novartis）打算改良猪的基因，并将这些猪身上的肺等内脏器官移植给人类，这引起了极大的争议。一些病毒学家担心，存在于猪体内的逆转录病毒将通过器官移植进入人体。这种担忧让玛蒂妮大为不满，因为此类器官移植正好可以用来拯救肺动脉高压症患者的生命，而除此之外，这些患者已经别无选择。于是，她以如何在不名师资料总结 - - -精品资料欢迎下载 - - - - - - - - - - - - - - - - - - 名师精心整理 - - - - - - - 第 6 页，共 11 页 - - - - - - - - - 违反人类伦理的前提下进行此种器官移植研究为主题撰写了论文，
9、并在2001年获得了博士学位。但是，这种由猪到人的器官移植研究如今仍然遭到禁止。联合治疗公司后来研发出了一种叫做瑞莫杜林（ Remodulin）的药品，但却一直无法获得美国食品药物管理局（FDA ）的认可。瑞莫杜林是一款人工合成的前列环素药品，它可以促进血管舒张。但是食品药物管理局指出，从临床实验结果看，瑞莫杜林的疗效并不比其竞争对手前列腺素类药品佛罗兰（ Flolan ）的效果好多少。因此，瑞莫杜林的上市步伐被推迟了两年，直到 2002年经过第二次审核后才获批，市场售价为每年9 万美元。就在当年，瑞名师资料总结 - - -精品资料欢迎下载 - - - - - - - - - - - - -
10、- - - - - 名师精心整理 - - - - - - - 第 7 页，共 11 页 - - - - - - - - - 莫杜林的年销售额便达到5,000万美元，此后一路攀升， 去年更是飙升至3 亿美元。自 1999年联合治疗公司上市以来，其股价已上涨了800% 。去年，该公司的股价翻了一番，原因之一是市场对吸入型瑞莫杜林的上市预期良好，之二则是其与礼来公司（ Eli Lilly ）达成了协议，可将用于治疗勃起障碍的犀利士（Cialis ）作为肺动脉高压症药物出售。一些分析师担心，吸入制剂泰瓦索（ Tyvaso ）会对瑞莫杜林的销售形成冲击，但玛蒂妮表示，由于瑞莫杜林目前只能采用注射的方式，
11、因此还会有更广阔的发展前景玛蒂妮告诉投资者她打算给药品定一个高价，可起初一想到和她女儿一样的其他患名师资料总结 - - -精品资料欢迎下载 - - - - - - - - - - - - - - - - - - 名师精心整理 - - - - - - - 第 8 页，共 11 页 - - - - - - - - - 者，她就有些“于心不忍”。但无论如何，这种药品的出现改变了治疗肺动脉高压症的现状。 詹妮刚患病时， 全美只有 75 位研究这种疾病的专家，而现在，光治疗此病的医生就已经达到1 万人。像辉瑞、爱可泰隆（ Actelion）以及吉利德科技公司（Gilead Sciences）这样的大型制
12、药商也开始推出针对肺动脉高压症的药物。虽然这依然是一种致命的痼疾，但患者的寿命得到了延长，在有些个案中，患者在确诊后存活了几十年。2004 年，玛蒂妮与妻子毕娜 （Bina ）共同创建了一家非营利性机构特雷塞运动组织（ Terasem Movement）。该组织致力于宣传科学可以从根本上延长人类的寿名师资料总结 - - -精品资料欢迎下载 - - - - - - - - - - - - - - - - - - 名师精心整理 - - - - - - - 第 9 页，共 11 页 - - - - - - - - - 命这一理念。玛蒂妮说，医学能够让人类“突破已经广泛承认的寿命极限”，她还表示与其持
13、相似观点的未来主义者克兹韦尔（Raymond Kurzweil）是“这个星球上最聪明的人之一”。克兹韦尔也是联合治疗公司的董事会成员。如今，玛蒂妮的女儿已经26 岁了，虽然她并未透露自己服用的是何种药物，但很明显她目前的身体情况良好。她也在联合治疗公司工作，并在虚拟世界网站“第二人生” （Second Life）中建立了一座市政厅，在那里玛蒂妮可以与自己手下的410 名员工进行互动交流。玛蒂妮抛售股票的行为曾一度让投资者感到不安，但她回应说，自己的大部分资产名师资料总结 - - -精品资料欢迎下载 - - - - - - - - - - - - - - - - - - 名师精心整理 - - -
14、 - - - - 第 10 页，共 11 页 - - - - - - - - - 仍然是联合治疗公司的股票。美国飞利凯睿公司（ Brean Murray Carret）的分析师阿舍夫（ Jonathan Aschoff）预计，旺盛的销售势头和接下来瑞莫杜林口服制剂的上市将刺激该公司的股价继续上涨。但是，等到 2014 年瑞莫杜林的专利到期时，情况就不那么乐观了。不过，在这之前，玛蒂妮还有很多时间去研发下一款治疗肺动脉高压症的新药名师资料总结 - - -精品资料欢迎下载 - - - - - - - - - - - - - - - - - - 名师精心整理 - - - - - - - 第 11 页，共 11 页 - - - - - - - - -