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1、基因药物和健康最近几年，“基因药物”成了一个炙手可热的药物宣传的名词，很多药品广告说自己的药物是“基因药物”。什么是基因药物？这首先应该从基因谈起。所谓基因，通常指的是人体细胞内的一种以核糖核酸 (RNA) 和脱氧核糖核酸 (DNA) 组成的包含遗传信息的物质。基因在生命活动过程中发挥着非常重要的功能，不仅是人类遗传的基本物质， 而且人体内能够发挥作用的物质，如蛋白质的产生，都与基因有密切关系。人们对基因的认识已经有半个多世纪的历史。但是，真正对基因有比较全面的认识，是人类基因组计划完成以后。人类只有一个基因组，大约有510万个基因。人类基因组计划是美国科学家于1985 年率先提出的，旨在阐明
2、人类基因组30 亿个碱基对的序列，发现所有人类基因并搞清其在染色体上的位置，破译人类全部遗传信息，使人类第一次在分子水平上全面地认识自我。计划于1990 年正式启动，这一价值30 亿美元的计划的目标是，为30 亿个碱基对构成的人类基因组精确测序，从而最终弄清楚每种基因制造的蛋白质及其作用。打个比方，这一过程就好似以步行的方式画出从北京到上海的路线图，并标明沿途的每一座山峰与山谷。虽然很慢，但非常精确。随着人类基因组逐渐被破译，一张生命之图将被绘就，人们的生活也将发生巨大变化。基因药物已经走进人们的生活，利用基因治疗更多的疾病不再是一个奢望。因为随着我们对人类本身的了解迈上新的台阶，很多疾病的病
3、因将被揭开， 药物就会设计得更好些，治疗方案就能“对因下药”，精选学习资料 - - - - - - - - - 名师归纳总结 - - - - - - -第 1 页，共 7 页生活起居、饮食习惯有可能根据基因情况进行调整，人类的整体健康状况将会提高，二十一世纪的医学基础将由此奠定。其主要任务是有关基因的别离、合成、切断、重组、转移和表达等。近20年来， DNA 重组技术与基因治疗技术发展十分迅速，已进入实用化阶段。 DNA 重组技术的进展，大大增进了人们对生命本质的认识，包括对疾病遗传基础的了解。今后对癌症的发生机制，疾病的遗传特性，免疫系统的功能，代谢衰竭性疾病的病因和大脑功能的物化机理获得进
4、一步的了解，从而诞生对遗传性疾病和重大疑难疾病治疗的新途径。基因药物就是基因工程技术发展的产物。它的出现将使现有的医疗实践发生革命性的改变，使一切疾病变得可为人们征服。人们渴望的远离疾病，而拥有健康体魄的时代正向我们走来。而且在此之后，对基因的研究也如火如荼，成为生命科学研究的重要内容。由于对基因的研究受到了全世界的重视，人们对基因的认识也在不断深入，基因的功能也在不断被发现， 基因成为科学研究领域的热点。 正是由于基因的研究受到各方重视， 而应用基因药物进行广告宣传， 可以让人们产生最新科技成果的印象，因而也就成了人们乐于用基因这个词汇的重要原因。作用于基因的药物不属于基因药物。什么是基因药
5、物?实际上到目前为止也还没有完全公认的权威定义。 有人认为，作用于基因的药物是基因药物， 事实上，长期以来医生应用的多种抗肿瘤药物，如5一FU、氮芥、环磷酰胺等等，都是通过作用于基因， 导致基因功能的障碍， 从而干扰细胞分裂和增殖， 到达抑制肿瘤生长的目的。 由于这些药物都属于化学物质， 人们并没有把它们作为基因药物对待，仍然是化学药物，这是药物的本质所决定的。精选学习资料 - - - - - - - - - 名师归纳总结 - - - - - - -第 2 页，共 7 页必须要说明的是，这些药物由于并不能选择肿瘤细胞的基因发挥作用，而是对所有基因都有同样的作用， 对于增殖代谢快的细胞， 如白细
6、胞等， 必然也会产生同样的抑制增殖和生长的作用，这也是这类药物毒副作用大的原因。基因的产物虽然来源于基因，也不属于基因药物。近年来，由于分子生物学技术的迅速发展， 人们已经可以将特定的基因转染到细胞或其他生命体内，通过细胞的活动， 产生由该基因控制的特定产物 多肽或蛋白质， 这些基因产物具有特定的功能， 可以用于治疗疾病。 例如胰岛素， 长期以来病人使用的胰岛素都是从动物体内提取的， 因此价格特别昂贵。 而应用转基因技术， 就可以把人的胰岛素基因转到细菌或其他细胞上，通过细胞培养， 就可以获得胰岛素， 这种生产方式可以提高产量， 降低成本， 并已经开始在临床上使用。 这类由基因产生的药物还有一
7、些，多数为多肽或蛋白质类物质， 对这些药物来说，尽管来自于基因，但也不能称之为基因药物，通常称为生物技术药物。基因药物应该是由组成基因的物质形成的药物。也就是说，以核糖核酸或脱氧核糖核酸组成的具有治疗作用的物质应该属于基因药物。其实，这种定义也不正确，并不是所有的核糖核酸和脱氧核糖核酸都具有药用价值。近年研究证明，具有特定序列结构的基因物质在体内可以产生干扰或调节基因功能的作用，利用这种作用，可以发挥调节细胞增殖等功能。 这类由基因基本物质组成的能够调节或干扰基因功能的药物，可以称为基因药物。那么，基因药物研究的情况如何呢?尽管全世界都对基因药物研究给予了极大的关注， 但是由于药物研究的特殊性
8、，基因药物的研究实际上进展很慢，我国曾经批准一个基因药物进入临床， 在世界上也是领先的， 但对其实际疗效的评价，还需要相当长时间的科学研究过程。精选学习资料 - - - - - - - - - 名师归纳总结 - - - - - - -第 3 页，共 7 页根据以上分析， 所谓的基因药物实际上在临床上是很少的，而且其疗效仍然需要相当长的时间进行评价，盲目相信基因药物是没有意义的。比方，基因药物具有很高的选择性。一种基因药物并不是适用于所有的人种，不同人种的基因存在较多差异。暂且不说白人、黑人、黄种人之间的基因差异，就连我国南方人和北方人都存在基因差异。例如镰刀形贫血病在黄种人中发现很少，但在白人
9、和黑人中发病率很高，原因是白人和黑人体内有一种寄生虫，患镰刀形贫血症能使患者体内产生一种抗体，从而抵御寄生虫。因此，这种治疗镰刀形贫血症的基因药物只能给白人和黑人服用。另外，不同的生活环境也需要不同的基因药物。如人们最渴望用基因治疗的癌症，也有环境特性：肝癌在亚洲发病率较高，肺癌、胃癌、食管癌、肝癌是中国人多发的顽症，而直肠癌则是美国发病率最高的癌症。因此，环境也是研制基因药物最重要的内容之一。如果我国制药业仍然以仿制为生，那么到时候，基因药物不但不能治病，反而要变成生命“杀手”了，后果将会不堪设想。目前，我国制药行业的首要任务是，如何提高自己的制药技术，争取生产出适合我国人们使用的基因药物。
10、科学家一致认为，我们现在还没到达利用基因信息直接生产响应药物的地步。换言之， 我们还没有跨入真正的基因时代。测试完成仅仅是开始“我们经常会碰到人们提问，当人类基因组序列测试完成的时候会怎样？以前通常的答复是： 这将极大地促进药物的开发；预防性药物的时代即将来临；针对个人的疗法将得到推广；人类寿命将拉长。而现在我们已经知道，人精选学习资料 - - - - - - - - - 名师归纳总结 - - - - - - -第 4 页，共 7 页类基因组序列测试的完成，其实仅仅是一个开始。”美国科学家新德里波瑞纳说。这种观点得到了中国科学家的认同。华大基因研究中心副主任、研究员谈学海说：“基因组药物的普遍
11、应用当然是更为遥远的事。对人类整个基因组的认识、分析基因和各种疾病之间的关系都是巨大的工程，而让整个医学界跟上基因医学的步伐更不是一朝一夕能够办到的事。” “当人类和一些病原体基因工程部分完成的时候，有人认为在20 年后，人类医药将发生翻天覆地的变化；一些顽强的人类健康杀手将得到有效的控制。但当我们庆祝DNA 双螺旋分子结构发现50 周年的时候，我们清楚地认识到， 这样的认识很不成熟。”牛津大学分子药学学院的戴维德教授说。如果我们人体生理学方面的知识没有取得决定性的进展，那DNA 序列的测试将变得毫无意义。“我们必须了解，生病的时候，人体内部发生了怎样的变化，我们要怎样去干预、治疗以及预防。对
12、于未来的药物，我们需要扎实的知识和信息来分析基因和各种疾病之间的关系，至少对于一些常见病需要能够弄清楚这些关系；此外，我们还需了解一些外在因素对疾病的影响。” 科学家认为，在未来，更多情况下障碍还是来自生物的多样性，即不同的人种带来的差异问题。大概在 30 年前，医生开始使用一种强力杀死细胞的药物来治疗患白血病的儿童。 这种叫做6-巯基嘌呤 (6MP) 的药物拯救了成千上万的生命。然而，这种药物会产生一定的副作用。早在20 多年前就已经研究发现，它的毒素精选学习资料 - - - - - - - - - 名师归纳总结 - - - - - - -第 5 页，共 7 页能够滞留病人体内，并且会遗传。
13、 这种药物能够迅速积累，然后渗入骨髓，进而产生感染。不同的人种，这种酶缺陷的人所占比例是不一样的。例如，在高加索人中，每 300 个人中就有一个这样的人，这样的人是不能接受6MP 治疗的，否则会带来致命的危险。这种困惑将是未来的基因组药物普遍遇到的问题，基因药物的风险是肯定的。基因药物仍任重而道远。 根据目前的科学研究来分析，可以认为， 对于某些疾病， 基因药物可以发挥特殊的作用， 但是， 由于基因药物仍然是一个新的内容，还需要相当长的时间进行研究和评价。相信通过扎实的研究工作， 可以发现疗效优良、不良反应小的基因药物。我们前面曾经谈过，药物的优劣不在于其名称和来源，而在于它所能够产生的疗效，在于这些药物能够针对特定的病人发挥治疗作用。因此，基因药物本身对于病人或医生选择药物来说， 并没有指导价值和参考意义， 治疗疾病重要的是药物具有的治疗效果。精选学习资料 - - - - - - - - - 名师归纳总结 - - - - - - -第 6 页，共 7 页普通生物学论文学院：化工学院系别： 08 化学工程与工艺班级：八班：刘瑜学号： 3008207224 精选学习资料 - - - - - - - - - 名师归纳总结 - - - - - - -第 7 页，共 7 页