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1、第十四章第十四章中医临床试验设计原则中医临床试验设计原则学习目标学习目标了解疾病的自然史与临床病程的概念，常用临床了解疾病的自然史与临床病程的概念，常用临床设计类型的设计原理和常用的临床试验设计方案。设计类型的设计原理和常用的临床试验设计方案。熟悉临床试验设计的一般目的、设计类型的分类、熟悉临床试验设计的一般目的、设计类型的分类、试验设计中的注意事项及医学伦理原则。试验设计中的注意事项及医学伦理原则。掌握临床试验设计的基本原理和医学伦理学的基掌握临床试验设计的基本原理和医学伦理学的基本原则。本原则。 临床试验是经过精心设计的一种医学研究临床试验是经过精心设计的一种医学研究方法；临床试验设计是为
2、探索疾病的自然史或方法；临床试验设计是为探索疾病的自然史或某种干预措施的效果而做出的计划与安排。本某种干预措施的效果而做出的计划与安排。本章主要讨论临床试验的目的、设计原理与设计章主要讨论临床试验的目的、设计原理与设计类型的分类，临床常用的研究设计方案，临床类型的分类，临床常用的研究设计方案，临床研究中的医学伦理原则和人道主义原则等内容。研究中的医学伦理原则和人道主义原则等内容。 根据研究目的和手段的不同，中医研究设根据研究目的和手段的不同，中医研究设计一般分为三种基本类型：计一般分为三种基本类型：实验设计实验设计(experiment design)(experiment design)临床
3、试验设计临床试验设计(clinic trial)(clinic trial)调查设计调查设计(survey design) (survey design) 实验研究设计实验研究设计是使实验因素在其他因素被是使实验因素在其他因素被严格控制的条件下，对实验效应进行观察而做严格控制的条件下，对实验效应进行观察而做出的设计。出的设计。 临床试验设计临床试验设计是为探索疾病的自然史或某是为探索疾病的自然史或某种干预措施的效果做出的计划与安排。主要包种干预措施的效果做出的计划与安排。主要包括早期诊断指标的搜寻；疾病临床分型的判别括早期诊断指标的搜寻；疾病临床分型的判别；影响疗效因素的研究和疗效对比研究等。
4、；影响疗效因素的研究和疗效对比研究等。 调查设计调查设计是根据工作需要，有针对性地进是根据工作需要，有针对性地进行某个专题调查而做出的研究设计。行某个专题调查而做出的研究设计。 中医临床试验设计中医临床试验设计n临床试验设计的目的临床试验设计的目的n临床试验设计的原理临床试验设计的原理 n完全随机设计方案完全随机设计方案 临床试验设计的目的临床试验设计的目的 n试验设计主要是对试验中的处理因素进试验设计主要是对试验中的处理因素进行合理的安排，以达到均衡可比、经济、行合理的安排，以达到均衡可比、经济、高效的目的。高效的目的。 临床试验的目的是能够较确切地得到疗临床试验的目的是能够较确切地得到疗法
5、法( (处理因素处理因素) )的真实效应的真实效应( (试验效应试验效应) )，即治疗后的结果必须是疗法所引起的效应。即治疗后的结果必须是疗法所引起的效应。处理因素与试验效应的关系可用下式表示：处理因素与试验效应的关系可用下式表示： 临床试验中，起作用的不可能是单纯的临床试验中，起作用的不可能是单纯的处理因素，其它非处理因素处理因素，其它非处理因素( () )，如临床偏，如临床偏性、操作技术、试验环境等也必然在试验中性、操作技术、试验环境等也必然在试验中对结果产生增强或减弱的干扰作用。对结果产生增强或减弱的干扰作用。 例如，使用新药例如，使用新药( (处理因素处理因素) )治疗高治疗高血压病人
6、血压病人( (受试对象受试对象) )，观察该药的降压作，观察该药的降压作用用( (试验效应试验效应) )。在试验中，除药起作用。在试验中，除药起作用外，病人的精神、环境、饮食、护理等各外，病人的精神、环境、饮食、护理等各种非处理因素也会对血压起作用种非处理因素也会对血压起作用( (干扰因素干扰因素的效应的效应) )，但这些干扰因素并非我们试验，但这些干扰因素并非我们试验所要研究的因素。因此，试验的实际结果所要研究的因素。因此，试验的实际结果不是不是，而是，而是: :十十试验设计的目的就在于如何能做到试验设计的目的就在于如何能做到。设计的主要手段是对加以控制或抵消，从而设计的主要手段是对加以控制
7、或抵消，从而对做出正确的估计。对做出正确的估计。 常用临床设计类型的设计原理常用临床设计类型的设计原理 n空白对照设计原理空白对照设计原理 n相互对照设计原理相互对照设计原理 n多组比较设计多组比较设计 空白对照设计原理空白对照设计原理空白对照的设计模式如下：空白对照的设计模式如下：试验组：十1十1对照组：十 十2例如，试验组使用新药治疗高血压病人，例如，试验组使用新药治疗高血压病人，对照组使用安慰剂，结果试验组血压下降对照组使用安慰剂，结果试验组血压下降20mmHg20mmHg，对照组血压下降，对照组血压下降5mmHg5mmHg，两组相差，两组相差15mmHg15mmHg。如果。如果l l2
8、 2，即，即2 2是是5mmHg5mmHg，1 1也应是也应是5mmHg5mmHg，其结果是：，其结果是： 相互对照设计原理相互对照设计原理 相互对照设计模式如下：相互对照设计模式如下：试药组：试药组：1 1十十1 11 1十十1 1试药组：试药组：2 2十十2 22 2十十2 2例如，降压药与降压药疗效比较，试药例如，降压药与降压药疗效比较，试药应得到应得到1 1和和1 1，试药应得到，试药应得到2 2和和2 2，如果，如果1 12 2，得到的结果必然为，得到的结果必然为1 12 2。该试验。该试验结果试药血压下降结果试药血压下降25mmHg25mmHg，试药血压下降，试药血压下降15mmH
9、g15mmHg，相差，相差10mmHg10mmHg，因，因: :1 12 2，若，若1 15 5，则则2 2也应为也应为5 5。结果应得出：。结果应得出： 多组比较设计多组比较设计 多组比较设计模式如下：多组比较设计模式如下：组：组：1 1十十1 11 1十十1 1组：组：2 2十十2 22 2十十2 2组：组：十十3 33 3十十3 3 如果如果1 12 23 3，而，而，1 12 23 3时，所得结果：组血压下降时，所得结果：组血压下降35mmHg35mmHg，组为组为25mmHg25mmHg，组为，组为15mmHg15mmHg。可能有下。可能有下列情况：列情况：组：组：1 1(30)(3
10、0)十十1 1(5)(5)3535 组：组：2 2(20)(20)十十2 2(5)(5)2525 组：组：3 3(10)(10)十十3 3(5)(5)1515 完全随机设计方案完全随机设计方案n随机对照试验随机对照试验(randomized control (randomized control trialtrial，RCT)RCT)属一级设计方案，系采用随属一级设计方案，系采用随机分配的方法，将符合要求的研究对象机分配的方法，将符合要求的研究对象(eligible subject)(eligible subject)分别分配到试验组分别分配到试验组或对照组，然后接受相应的试验措施，或对照组，
11、然后接受相应的试验措施，在一致的条件下或环境里，同步地进行在一致的条件下或环境里，同步地进行研究和观察试验效应，并用客观的效应研究和观察试验效应，并用客观的效应指标，对试验结果进行测量和评价的试指标，对试验结果进行测量和评价的试验设计。验设计。 试验设计模式试验设计模式 随机对照研究的特点随机对照研究的特点 可排除研究对象分组时选择性偏倚的干扰可排除研究对象分组时选择性偏倚的干扰增强研究结果的可比性增强研究结果的可比性试验对象的试验对象的自愿性性 试验的同步性，条件的一致性试验的同步性，条件的一致性试验期间的一致性试验期间的一致性研究结果于试验结束时方可获得研究结果于试验结束时方可获得增强研究结果的统计学分析效能增强研究结果的统计学分析效能